EUR J Cancer：Denosumab用于晚期/不可切除的骨巨细胞瘤（GCTB）：未来的路要走多久？
2017-12-28 MedSci MedSci原创
骨巨细胞瘤（GCTB）是一种RANK / RANK-配体（RANKL）阳性、侵袭性和溶骨性肿瘤，骨巨细胞瘤在1940年被首次发现，为常见的原发性骨肿瘤之一，发病机制尚不清楚，可能起始于骨髓内间叶组织。骨巨细胞瘤具有较强侵袭性，对骨质的溶蚀破坏作用大，刮除术后复发率高，少数可出现局部恶性病变或肺转移。Denosumab作为一种RANKL抑制剂，被FDA批准用于成年人和骨骼成熟的青少年不能切除的GCT
骨巨细胞瘤（GCTB）是一种RANK / RANK-配体（RANKL）阳性、侵袭性和溶骨性肿瘤，骨巨细胞瘤在1940年被首次发现，为常见的原发性骨肿瘤之一，发病机制尚不清楚，可能起始于骨髓内间叶组织。骨巨细胞瘤具有较强侵袭性，对骨质的溶蚀破坏作用大，刮除术后复发率高，少数可出现局部恶性病变或肺转移。Denosumab作为一种RANKL抑制剂，被FDA批准用于成年人和骨骼成熟的青少年不能切除的GCTB的治疗。但是Denosumab用于晚期/不可切除的骨巨细胞瘤的安全性和有效性数据是缺乏的。
在这项长期试验中，接受denosumab治疗的GCTB患者在第1、8、15、29天接受120 mg的denosumab，之后每4周接受一次120 mg的denosumab治疗。该试验的时间跨度从2006年到2015年，于两个医疗中心内开展。最终入组的97例患者中，43例患者接受了肿瘤的手术切除，而其余的54名患者的GCTB肿瘤组织无法切除，在不可切除的GCTB组中，肿瘤控制和临床获益在接受denosumab的所有患者中能够被观察到。
因此，denosumab用于晚期/不可切除的骨巨细胞瘤的长期治疗是可行的，且不良反应情况处于可以接受的水平。然而，确实存在剂量依赖性毒性，因此对长期治疗的患者的谨慎监测是非常必要的。
原始出处：
Palmerini, E.,
et al. "Denosumab in advanced/unresectable giant-cell tumour of bone
(GCTB): For how long?." European Journal of Cancer 2017 76: 118-124.
doi.org/10.1016/j.ejca.
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