Cell Stem Cell：中科院用CRISPR技术治愈小鼠白内障
2013-12-11 佚名 中国科学报
中科院上海生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组在一项最新研究中，利用CRISPR-Cas9技术，治愈了小鼠的白内障遗传疾病。专家认为，这项实验为人类基因治疗提供了一条新思路。12月5日，相关成果在线发表于《细胞—干细胞》杂志。中科院李劲松博士同时，该成果被国际杂志《科学家》选择进行同期新闻发布。CRISPR-Cas9技术是利用一段与靶序列相同的单导向RNA（sgRNA）来引导Cas9核酸酶对特异
中科院上海生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组在一项最新研究中，利用CRISPR-Cas9技术，治愈了小鼠的白内障遗传疾病。专家认为，这项实验为人类基因治疗提供了一条新思路。12月5日，相关成果在线发表于《细胞—干细胞》杂志。
中科院李劲松博士
同时，该成果被国际杂志《科学家》选择进行同期新闻发布。CRISPR-Cas9技术是利用一段与靶序列相同的单导向RNA（sgRNA）来引导Cas9核酸酶对特异靶向DNA进行识别和切割，造成DNA的双链或单链断裂，然后，细胞会利用自身具备的两种修复机制对断裂的DNA进行修复，即非同源性末端接合（NHEJ）或同源介导修复（HDR）。【原文下载】
为验证这项技术能否用于高效治疗遗传病，研究者选择小鼠白内障遗传疾病模型进行研究。这批模型小鼠携带显性突变的Crygc基因，眼睛会产生变性的晶状体蛋白而发生混浊。研究人员设计出针对突变基因的单导向RNA，将它与核酸酶直接注入受精卵，发现1/3新生小鼠的白内障症状得到治愈。白内障小鼠治愈后，也能通过生殖细胞将修复的基因传递给下一代，证明白内障遗传疾病可被根治。
研究人员根据sgRNA同源程度，预测存在10个潜在脱靶位点，并对这些位点进行测序发现，12只治愈的小鼠中只有两只在一个位点上存在脱靶现象。
李劲松表示：“今后的研究还需要进一步提高治愈的效率，避免出现脱靶。”
原文出处：
Wu Y, Liang D, Wang Y, Bai M, Tang W, Bao S, Yan Z, Li D, Li J.Correction of a Genetic Disease in Mouse via Use of CRISPR-Cas9.Cell Stem Cell. 2013 Dec 5;13(6):659-62. doi: 10.1016/j.stem.2013.10.016.【原文下载】
小提示：本篇资讯需要登录阅读，点击跳转登录
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#stem cell#
52
#CEL#
63
#Cell#
72
没干过任何事情的人也敢出现在作者中
208
#中科院#
72
#CRISPR#
66
#STEM#
69
#Crispr技术#
63