英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性
2019-04-17 不详 MedSci原创
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性神经病变患者。
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性hATTR患者。
hATTR是由TTR蛋白的异常形成和TTR淀粉样沉积在整个身体的各种组织和器官中聚集引起的，包括在外周神经、心脏和肠道。到目前为止患者的治疗选择非常有限。
Tegsedi是一种抑制转甲状腺素蛋白（TTR）合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，引起mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。该药物是第一种也是唯一一种通过减少TTR蛋白生成的皮下RNA靶向药物。
英国ATTR淀粉样变性患者协会的Carlos Heras-Palou表示："对于hATTR淀粉样变性患者来说，这是一个具有里程碑意义的日子，因为他们迄今为止的治疗选择非常有限。"
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#核苷酸#
40
#转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性#
45
#寡核苷酸#
68
#Tegsedi#
58
#罕见遗传病#
58
#NICE#
50
#AKI#
47
#淀粉样蛋白#
61
#变性#
47
#罕见#
42