Lancet：AAV2载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究
2017-05-17 zhangfan MedSci原创
AAV2-sFLT01具有较好的耐受性和安全性，其疗效需进一步验证
研究在美国进行，参与者为50岁以上的、年龄相关的新生血管性黄斑变性、基线最佳矫正视力的分数20/100以下患者，随机接受4个载体基因组剂量的sFLT01(第一组，2×108载体基因组[vg]；第二组2×109 vg；第三组， 6×109 vg； 第四组， 2×1010 vg，每组3名患者)， 最大耐受剂量组患者(第5组，2×1010 vg， 7名患者)。研究随访52周。主要目的是单剂量注射 AAV2-sFLT01的安全性及耐受性。
研究从2010-2014年进行，所有患者均完成研究，其中2名第四组患者出现药物相关副作用(发热和眼内炎症，通过外用类固醇缓解)。接受最大剂量的10名患者，有5人26周时最大浓度为32.7-112.0 ng/mL(平均73.7 ng/mL， SD 30.5)，52周时下降至53.2 ng/mL。这5名患者中4人基线时抗AAV2抗体阴性，1人弱阳性(1：100)。参与研究的19人中有11人基线视网膜或视网膜下液是可逆转的，其中的6人使用药物后视网膜或视网膜下液减少，视力提高。
研究表明AAV2-sFLT01具有较好的耐受性和安全性，其疗效需进一步验证。
原始出处：
Jeffrey S Heier et al. Intravitreous injection of AAV2-sFLT01 in patients with advanced neovascular age-related macular degeneration： a phase 1， open-label trial. Lancet. May 16 2017.
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