临床需求导向的科学研究——真实世界研究
2016-09-28 MedSci MedSci原创
真实世界研究（Real-world Study, RWS）是通过不经主观筛选或二次加工的方式收集客观存在于或必然产生于日常临床诊疗实践中的数据，根据不同的待解答方向，经统计分析获得相应的研究结果，借以提供最具指导性的循证依据，正所谓“取之于民，用之于民”。RWS的要义在于“非干预”，通常采取“非随机、非对照、非设盲”的研究设计，相较于随机对照试验（Randomized Controlled T
真实世界研究（Real-world Study, RWS）是通过不经主观筛选或二次加工的方式收集客观存在于或必然产生于日常临床诊疗实践中的数据，根据不同的待解答方向，经统计分析获得相应的研究结果，借以提供最具指导性的循证依据，正所谓“取之于民，用之于民”。
RWS的要义在于“非干预”，通常采取“非随机、非对照、非设盲”的研究设计，相较于随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）而言，RWS涵盖的范围更广，除了RCT需要回答的研究问题“药物/治疗手段的有效性与安全性”之外，疾病的病因预测，风险因子，诊断，发展，预后，以及患者特征，临床路径等方面也是RWS所涉及的研究范畴。
RWS通常是由研究者（临床医生）作为发起方，从而开展的科学研究，笔者接触众多开展或参与此类研究的临床医生，多为具有丰富临床实践经验，并且基于自身长期临床观察和总结归纳一系列待解决的临床问题，包括“病人患的是什么病？”，“疾病是由什么原因引起的？”，“临床诊断的依据有哪些？”，“诊断的准确度如何？”，“这种疾病在人群中发生的概率是多大？”，“患者患病后的结局是什么？如何治疗？如何决策？”，“治疗措施的作用机理是什么？”和“治疗措施的具体效果如何？安全性如何？”等，针对上述一系列提出的问题，设计相关研究或需要收集的数据点，经过一段时间的数据管理与积累，合并倒推的既往数据，分析获得相应待解答的研究问题的统计结果，通过长年累月真实世界的临床证据，优化临床路径，探索最佳治疗模式，达成真正服务于人类卫生健康的医疗宗旨。
‘It is not true that ‘‘the laboratory can never be like life.’’ The laboratory must be like life!’，试验只有可以应用到实践才有真正的临床意义，RWS则是在临床需求导向下开展的科学研究。[1] RCT是目前评价药物/治疗手段有效性和安全性的金标准，是监管机构政策导向的临床研究，但是由于试验设计的局限性，研究者和患者的选择偏移性，试验样本并不足以完全反映真实世界的临床实践，有非常大的几率，单次研究对象仅能代表总人群的一个亚组。[2] RWS收集的研究数据，涵盖了临床实践中可能出现的混杂因素，尤其针对疾病病程发展的研究，需要长时间的观察随访，获得的研究结果也更为客观，但同时也增加了数据质量管理的难度。因此，尽可能多的扩大样本量，扩大样本覆盖区域以及延长研究随访时间，是提高RWS研究价值的有效手段。目前，最为常见的真实世界研究包括：
1）回顾性研究医院临床资料，这类型的研究也在经历纸质到电子化的变革，但相对而言，研究数据质量较差，需要通过有效的数据清洗及统计前预处理，从而获得符合统计分析的数据集，由于一些关键数据点的缺失，可解释的临床问题较为局限，多应用于公共管理，药物/治疗手段的真实疗效及安全，药物经济学等。[3]
2）注册登记研究，这类型的研究目前被广泛应用，根据设计的入排标准入组患者，有预先设想的主次要研究目的及待解决研究问题，但没有严格规定研究起止时间，研究一旦开展便希望长期进行下去，目前最具代表性的注册登记研究通常由政府或公立/非盈利机构主导。[4-5] 3）实效研究，该类型研究设计相较另外两个类型而言最为严格，严格规定研究起止时间，根据主要的研究目的及终点，获取或预测患者结局，研究操作符合或尽可能按照GCP要求，有严格的项目管理和数据质量控制，因此，项目费用高昂，但研究价值较高。[6-7]
RWS作为临床需求导向的科学研究，是今后科研发展的必然趋势，旨在为药企提供策略，改善医疗质量以及服务患众（图1）。
图1 多方获益的研究方式（RWS）
参考文献：
[1] Peelen M V, Kastner S. Attention in the real world: toward understanding its neural basis[J]. Trends in Cognitive Sciences, 2014, 18(5): 242-250.
[2] Svensson J, Andersson E, Persson U, et al. Value of treatment in clinical trials versus the real world: the case of abiraterone acetate (Zytiga) for postchemotherapy metastatic castration-resistant prostate cancer patients in Sweden[J]. Scandinavian journal of urology, 2016: 1-6.
[3] Song Y, Yang Y, Chen W, et al. Clinical response and hospital costs associated with the empirical use of vancomycin and linezolid for hospital-acquired pneumonia in a Chinese tertiary care hospital: a retrospective cohort study[J]. Clinicoecon Outcomes Res, 2014, 6: 451-461.
[4] Chen W, Zheng R, Baade P D, et al. Cancer statistics in China, 2015[J]. CA: a cancer journal for clinicians, 2016, 66(2): 115-132. [5] Slattery D, Pendleton R C, Miller C D, et al. Clinical Characteristics, Management, and Outcomes of Patients Diagnosed With Acute Pulmonary Embolism in the Emergency Department[J]. 2011.
[6] Sulkowski M S, Vargas H E, Di Bisceglie A M, et al. Effectiveness of simeprevir plus sofosbuvir, with or without ribavirin, in real-world patients with HCV genotype 1 infection[J]. Gastroenterology, 2016, 150(2): 419-429.
[7] Ji L, Hu D, Pan C, et al. Primacy of the 3B approach to control risk factors for cardiovascular disease in type 2 diabetes patients[J]. The American journal of medicine, 2013, 126(10): 925. e11-925. e22.
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总结得好
123
这个好。很多人有心无力去做这类研究。
102
RWS的要义在于“非干预”，通常采取“非随机、非对照、非设盲”的研究设计
122
好好看下
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好好学习
119
总结的很好！
52
期待成功！！
53
学习了，分享一下！
44
#真实世界#
53
继续关注！
57