Blueprint的Ayvakit成为美国获批治疗罕见胃肠道间质瘤突变的靶向疗法
2020-01-10 不详 MedSci原创
FDA周四宣布已批准Blueprint Medicines的Ayvakit（avapritinib）治疗患有PDGFR-α外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。
FDA药品评估与研究中心肿瘤病学办公室代理主任Richard Pazdur说，带有PDGFR-alpha外显子18突变的GIST患者"对标准疗法无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种专门用于治疗具有该突变的GIST患者。
该决定基于NAVIGATOR试验的结果，试验涉及43名携带PDGFR-alpha外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFR-alpha D842V突变的GIST患者。参与者每天口服一次Ayvakit，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
结果显示总体响应率（ORR）为84％，其中7％达到完全响应，而77％达到部分响应。在具有PDGFR-αD842V突变的患者亚组中，ORR为89％，完全缓解和部分缓解分别为8％和82％。FDA指出，虽然未达到反应的中位持续时间，但有61％的外显子18突变的应答患者应答时间持续了六个月或更长时间。
Blueprint首席运营官Kate Haviland指出："我们不仅在缩小肿瘤方面发挥了重要作用，而且还使他们在很长一段时间内保持无疾病进展。"
该公司计划一周内在美国提供Ayvakit，该药物先前被FDA授予了突破性疗法和孤儿药称号。
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