干细胞行业的4G革命：突破遗传病的壁垒

博雅控股集团与北京大学第三医院携手共同运用胎盘干细胞治疗了一位早衰症患者。早衰症，即科凯恩氏综合症，是一种遗传疾病，患有早衰症的儿童其身体衰老速度比正常衰老过程快5~10倍，身材瘦小，脱发，貌如老人且器官快速衰退，造成各种生理机能下降，平均寿命仅有13岁，并大多死于心血管疾病等衰老病。这种由于基因突变导致的疾病，被医学界称为“绝症”，没有任何现成的药物和疗法可用。然而这一情况在2016年被打破。北京大学第三医院联合博雅干细胞创造性地运用胎盘干细胞治疗了一位14岁早衰症女孩桐桐，取得了积极地治疗效果。这成为了国际首例胎盘干细胞治疗早衰症的案例，也是干细胞技术在临床应用领域的全新突破。近日，博雅控股集团就干细胞行业问题发表了一篇文章，原文如下：

胎盘干细胞：干细胞产业4G时代来临

从上个世纪60年代起，干细胞技术发展到今天，已是一项“年过半百”的技术。全世界第一例干细胞的移植早在1956年，是如今人们耳熟能详的“骨髓移植”的开山之作； 1988年法国人利用造血干细胞救治贫血患儿；到如今，全球已经有10多个上市的干细胞药物。多年来，干细胞技术在不断进步发展，给人类带来攻克疾病的热切希望。

目前自体存储的干细胞，主要来源于围产期组织：脐带、脐带血及胎盘。

脐带血造血干细胞是公众最耳熟能详的干细胞种类，比如常听说的骨髓移植治疗白血病，就是用骨髓造血干细胞治疗白血病；脐血移植治疗白血病，就是用脐带血造血干细胞治疗白血病。

其实，造血干细胞不等同于干细胞，干细胞还有更多不同的种类，比如间充质干细胞就是一种具有多种分化潜能的干细胞，在一定条件下可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞，连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能，可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。目前在临床研究中已经用于心脑血管疾病，肝硬化、骨和肌肉衰退性疾病、脑和脊髓神经损伤、老年痴呆及红斑狼疮和硬皮病等自身免疫性疾病的治疗研究，很多临床试验结果令人鼓舞。全球注册在案的干细胞临床研究项目有5800多个，其中80%是间充质干细胞的相关研究；全球批准上市的10多个干细胞药物，其中与间充质干细胞相关的就有9个。这一定程度映射出行业发展的趋势 -- 免疫原性低的间充质干细胞的应用，将会成为未来的方向。

2012年，国际顶级的医学杂志《新英格兰医学期刊》（The New England Journal of Medicine）发表了一篇名为《脐血与间充质干细胞的体外共同培养移植》（Cord-blood Engraftment with Ex Vivo Mesenchymal-cell Coculture）的文章，通过世界著名的MD安德森干细胞移植及细胞治疗中心进行的实验，得出结论：造血干细胞与间充质干细胞组合使用，其效果要远远好于单独使用造血干细胞。

胎盘中就含有大量的间充质干细胞，也含有造血干细胞，胎盘中干细胞的含量在围产组织（胎盘、脐带、脐带血）中占据了高达85%-90% 的比例，来自胎盘的干细胞的数量足够满足一个成人的治疗使用，解决了干细胞以往自体移植量不足的问题。同时，胎盘内的细胞还普遍地具有免疫源性低的特点，这让胎盘来源的干细胞也可以有效地控制免疫排斥反应。胎盘干细胞大大满足了再生医学行业对于干细胞数量的需求，使得行业发展实现了从3G到4G的“带宽”扩容。在前述的早衰症案例中，干细胞疗法正是基于胎盘干细胞的多项特性产生的。治疗所用的干细胞来自于桐桐健康的亲弟弟的胎盘。

打造胎盘干细胞临床平台，引领临床发展

国际上存储胎盘的干细胞库也逐渐占据行业主流。胎盘干细胞的分离和存储对于设备的专业性要求极高。与北京大学第三医院合作为桐桐提供治疗方案的博雅控股集团，旗下拥有全球唯一一家同时通过了美国血库协会AABB全认证、国家血清参考实验室NRL标准、美国病理学家协会CAP认证这三个认证的临床级干细胞库——博雅干细胞库，也是这次治疗中干细胞的存储机构。2016年，博雅控股集团收购美国纳斯达克上市公司赛斯卡医疗（Cesca Therapeutics），拥有了全球领先的Multiple全自动造血干细胞分离系统AXP、全自动液氮存储系统BioArchive、全球唯一的手术室即时干细胞分离系统MXP等设备，全球市场份额超过60%。

博雅控股集团不仅拥有国际领先水平的干细胞库，同时依托于干细胞库，积极推动国内胎盘干细胞的临床研究项目，成为中国胎盘干细胞领域最大的临床平台。除了与北京大学第三医院联合治疗早衰症之外，博雅联合包括南京鼓楼医院、江苏大学附属医院在内的国内多家机构，利用来自胎盘的间充质干细胞治疗自身免疫性红斑狼疮，取得良好效果，并获得江苏省科技进步一等奖。

2015年，博雅控股集团与吴阶平基金会共同设立干细胞治疗技术临床转化与应用专项基金——专项资助全国各级公立医院与博雅控股集团联合申报的科研项目，每年都有超过30家三甲医院与博雅干细胞库联合开展干细胞临床研究项目，这将改变目前我国对不孕不育、妇科肿瘤、地中海贫血等疾病的治疗理念和方法，打通实验室到病人的最后一公里，让干细胞技术真正成功地运用到健康领域。

由胎盘干细胞引领的干细胞行业的4G革命，让我们看到这样一种关乎于生命的希望：在不远的未来，带领人类突破“无解”的遗传疾病的壁垒，让疾病治疗技术再次获得革命式的突破，将更多苦苦挣扎的病患脱离绝症的泥潭。