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NEJM：Angptl3 <font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>与血脂异常

NEJM：Angptl3 反义寡核苷酸与血脂异常

在小鼠模型和患者中，针对Angptl3 基因的反义寡核苷酸可显著减少导致动脉粥样化的脂蛋白水平

MedSci原创 - 血脂异常，胆固醇，ANGPTL3，基因反义寡核苷酸 - 2017-05-28

Nature Medicine：<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font><font color="red">药物</font>治疗渐冻症临床试验

Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验

渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。

“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24

Nat Med：背靠背，<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>治疗早衰症

Nat Med：背靠背，反义寡核苷酸治疗早衰症

长期连续使用SRP-2001治疗可使小鼠寿命延长61.6%，并挽救了大动脉中血管平滑肌细胞的损失。这些结果为后续进行人体试验提供了依据。

MedSci原创 - 基因疗法，反义寡核苷酸，早衰 - 2021-03-20

NAT MED：<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>治疗CLN3 Batten病

NAT MED：反义寡核苷酸治疗CLN3 Batten病

CLN3 Batten病是一种常染色体隐性、神经退行性、溶酶体贮积性疾病，由CLN3编码的溶酶体膜蛋白的突变引起。目前，这种疾病没有能够改变疾病的治疗方法.

MedSci原创 - 罕见溶酶体贮积症 - 2020-07-29

新型<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font><font color="red">药物</font>：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力

新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力

该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。

MedSci原创 - 囊性纤维化，反义寡核苷酸疗法，上皮钠通道（ENaC） - 2020-10-13

Nat Med：<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效

Nat Med：反义寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效

研究人员进行了一项2期双盲、随机、安慰剂对照试验，首次评估针对HBV RNA的反义寡核苷酸在治疗无效和病毒抑制的慢性HBV感染者中的安全性。

MedSci原创 - 乙肝，反义核苷酸 - 2021-10-15

：<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>对治疗肝癌或有意义

：反义寡核苷酸对治疗肝癌或有意义

2012年1月3日，据《每日科学》报道，一项新的研究表明，选择性地靶向和阻断肝癌中一个重要的特定microRNA是可能的。这一发现可能提供一个针对肝癌的新疗法，每年全球估计有549000人死于肝癌。由俄亥俄州立大学综合癌症中心--Arthur G. James癌症医院和Richard J. Solove研究所（OSUCCC-James）及Mayo诊所的研究人员开展的动物实验研究，聚焦于micr

肝癌，反义寡核苷酸 - 2012-01-06

Sarepta公司第3款<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>疗法获FDA批准上市

Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

2月25日，罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28

NEJM ：ANGPTL3<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>对心血管以及代谢有何影响？

NEJM ：ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢有何影响？

近日，在医学权威杂志The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE上发表了一篇研究文章，研究人员旨在探讨ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢的影响。

MedSci原创 - ANGPTL3，反义寡核苷酸，心血管，代谢 - 2017-07-20

Nat Med：<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症

Nat Med：反义寡核苷酸沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症

在小鼠遗传和人类临床研究中，研究人员提供了支持FUS沉默作为FUS依赖性ALS和FTD治疗策略的证据。

MedSci原创 - 反义寡核苷酸，肌萎缩侧索硬化症，FUS - 2022-01-27

Nature：开辟治疗之路：<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>在蒂莫西综合征治疗中的突破

Nature：开辟治疗之路：反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破

研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotides, ASOs）的治疗策略，该策略能够有效降低8A剪接体的包含量，从而增强8剪接体的表达。

生物探索 - 反义寡核苷酸，蒂莫西综合征 - 2024-04-28

<font color="red">寡核苷酸</font>设计方法开发人员指南

寡核苷酸设计方法开发人员指南

在本文中，我们将深入描述这些方法的设计、它们的优点和局限性，以及它们使用和解释数据的注意事项。

EXPERT REVIEW OF PROTEOMICS - 寡核苷酸 - 2024-02-29

Sci Transl Med：<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>龙头Ionis管线<font color="red">药物</font>，如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症？

Sci Transl Med：反义寡核苷酸龙头Ionis管线药物，如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症？

肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆（FTD）是两种具有不同临床症状的致命性神经退行性疾病。ALS是控制着人们的肌肉、语言和呼吸能力的运动神经元进行性退化。FTD是60岁以下老年痴呆症的最常见形式，它

医药魔方 - 肌萎缩侧索硬化症，痴呆症 - 2020-09-19

J Autoimmunity：用靶向淋巴细胞胞质蛋白2的<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>调节T细胞活化

J Autoimmunity：用靶向淋巴细胞胞质蛋白2的反义寡核苷酸调节T细胞活化

该研究的数据提供了如何开发干扰不可成药靶标的免疫调节性反义寡核苷酸(ASO)的示例，并提出此类药物方式可用于治疗自身免疫性疾病。

MedSci原创 - 肥大细胞，反义核苷酸，淋巴细胞胞质蛋白2，T细胞活化 - 2022-08-15

NAT MED：<font color="red">反义</font><font color="red">寡核苷酸</font>疗法改善遗传性视网膜疾病患者视力：病例报告

NAT MED：反义寡核苷酸疗法改善遗传性视网膜疾病患者视力：病例报告

一名属于较大队列的患者接受了单次玻璃体内注射sepofarsen的治疗，而后进行了15个月的研究。

MedSci原创 - 家族遗传性视网膜疾病，Leber先天性黑矇 - 2021-04-15

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