体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）
为规范和指导体外基因修饰系统的药学研究，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》。
国家药监局药审中心 - 体外基因修饰系统 - 2022-06-01
Oncotarget：癌细胞增殖遇“克星”，基因修饰迫使其“集体自杀”！
即便是最常见的癌症治疗方案也会为患者带来难以避免的化疗伤害。对于胰腺癌和其他侵袭性癌症的患者来说，现状则显得更为严峻，目前尚不存在任何一种癌症疗法针对胰腺癌等恶性癌症具有疗效。
转化医学网 - 癌细胞，基因修饰 - 2017-03-29
《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读
为规范基因修饰系统的药学研究和评价，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》。本文结合该指南的起草思路，对指南进行解读，以方便读者更好
中国新药杂志 - 体外基因修饰系统药学 - 2023-02-25
Science：一种涉及基因修饰的人类心脏病的寡基因遗传
研究人员发现1病例在妊娠24周时胎儿死亡。初步尸检结果表明，死亡原因是肺发育不良所导致。然而，研究人员对组织学切片的检查显示，胎儿双心室不致密，这是基于双心室心肌壁的深凹、右心室扩张和广泛的纤维化造成的(图1B)。直系亲心脏活体成像暴露了以前未被发现的证据，4岁的兄弟妹LVNC及其父亲的轻微LVNC迹象。研究对象的祖父有心律失常，但类似于大家庭成员，未发现心脏的功能或结构异常（图1 c）。总的来说
MedSci原创 - 心脏病，寡基因遗传 - 2019-07-12
Science子刊：基因疗法新突破！在体内选择性扩增经过基因修饰的肝细胞
基因疗法为治疗遗传病提供希望，但是它的效率经常太低而没有治疗价值。如今，在一项新的研究中，来自美国俄勒冈健康与科学大学、斯坦福大学医学院和贝勒医学院的研究人员证实经基因修饰后对一种有毒药物产生抵抗力的肝细胞能够在活的小鼠体内选择性增殖，从而高达1000倍地增加转基因表达
生物谷 - 基因疗法，基因修饰 - 2016-06-10
国际著名的辛克斯顿团队称未来基因修饰婴儿或可接受
据英国广播公司（BBC）报道，著名的辛克斯顿团队（the Hinxton Group）近日发表声明指出，对人类早期胚胎的遗传基因进行编辑具有巨大的科研价值，这一技术未来有可能在伦理上被接受。今年上半年，中国中山大学基因功能学教授Jun-jiu Huang所主持的研究中，研究人员利用来自当地生殖医疗机构“
MedSci原创 - 基因编辑，婴儿 - 2015-09-12
J CLIN INVEST：基因修饰干细胞疗法治疗免疫缺陷性疾病的临床效果评价
腺苷脱氨酶缺乏型严重联合免疫缺陷（也称为ADA-SCID或气泡性婴儿疾病）是由遗传突变引起的，导致缺乏腺苷脱氨酶，其是免疫系统的重要组成部分。没有酶，免疫细胞不能抵抗感染。患有疾病的儿童必须在干净无害的环境中保持隔离，以避免接触病毒和细菌; 即使是轻微的感冒也可能是致命的。
MedSci原创 - 免疫缺陷性疾病，干细胞 - 2017-03-28
RNA基因修饰技术应用于负电荷纳米超声对比剂携载与递送siRNA的专家共识
纳米超声对比剂具有独特的液气相变、声孔效应等特征，是实现siRNA递送的重要潜在载体。目前，siRNA的携载多是通过正负电荷吸引方式，需构建表面正电荷对比剂或引入聚乙烯亚胺等中间介质，存在阳离子毒性问
中国中西医结合影像学杂志 - 纳米超声对比剂，基因修饰技术，纳米复合体 - 2023-04-11
Nature Med:基因修饰病毒可杀死肝癌癌瘤
美国科学家2月10日表示，他们在30例终末期肝癌患者中测试一种基因修饰的病毒JX-594，发现它能杀死肿瘤及抑制肿瘤增生，明显地延长病人寿命。研究论文发表在《自然 医学》杂志。 这是医学史上首次证明，基因修饰病毒能改善癌症病人的存活率。 Randomized
《自然 医学》 - 肝癌，基因修饰，病毒 - 2013-02-17
J Am Coll Cardiol: 基因修饰干细胞促进衰老心肌再生
近期，美国心脏学会（AHA）心血管基础科学2012年科学会议的一篇报道指出，基因修饰的干细胞可促进衰老心脏细胞的活力，用于老年心力衰竭患者体内受损和衰老心肌组织的再生。
医学论坛网 - 干细胞，老年心力衰竭，基因修饰 - 2012-08-07
基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）
近年来，随着基因修饰技术的迅速发展，基因修饰细胞 治疗产品已成为医药领域的研究热点。由于基因修饰细胞治 疗产品物质组成和作用方式与一般的化学药品和生物制品 有明显不同，传统的标准非临床研究策略和方法通
CDE - 细胞治疗 - 2021-12-08
Sci Transl Med：基因修饰T细胞帮助免疫系统攻击肿瘤
基因修饰T细胞因可帮助人体免疫系统识别并攻击肿瘤，为此被称为肿瘤治疗的"第五支柱"。 上述治疗方法已经在血癌，如白血病中显示出治疗功效。研究人员试图直接向肿瘤区域提供基因修饰后的T细胞，并发现这些T细胞不仅攻击了癌细胞，同时成功阻断了癌症再次发生。他们的研究结果发表在Scienc
生物谷 - 基因，肿瘤 - 2014-11-17
《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（试行）征求意见稿
为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会等工作，在已有《细胞制品研究与评价技术指导原则》（试行）的基础上，根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认知
CDE - 细胞治疗 - 2021-05-13
Int J Biol Macromol：基因修饰的CS/nHAp/nZrO2支架或可用于临床骨缺损的修复
miRNA充当基因表达的转录后调节剂。使用SEM，FT-IR和XRD分析对制备的生物复合材料支架进行表征。使用小鼠间充质干细胞（C3H10T1/2）在细胞和分子水平上测试了
网络 - 2019-10-15
Histol Histopathol：降钙素基因相关肽基因修饰的大鼠骨髓间充质干细胞是组织工程中修复颅骨缺损的有效种子细胞
该研究旨在验证降钙素基因相关肽（CGRP）基因修饰的大鼠骨髓间充质干细胞（BMSCs）是否是具有巨大修复骨缺损潜力的有希望的种子细胞。将不同转染的rBMSC：CGRP修饰的rBMSC（CGRP组），空载体修饰的rBMSC（载体组）和正常rBMSC（对照组）转移至胶原支架以修复
网络 - 2019-03-22
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