针对遗传性视网膜营养不良的基因疗法SPVN06，获得欧洲孤儿药称号
SPVN06是一种突破性的基因疗法，通过视网膜下单次注射神经营养因子，来阻止和预防导致失明的光感受器变性。
MedSci原创 - 孤儿药，遗传性视网膜营养不良，基因疗法SPVN06 - 2020-07-01
Front Immunol：银屑病患者ustekinumab应答的全基因组关联研究
在这里，我们进行了一项无偏倚的全基因组关联研究（GWAS），以评估其他遗传因素是否与ustekinumab反应相关。
MedSci原创 - 全基因组关联研究，银屑病，ustekinumab，全基因组关联研究（GWAS） - 2022-03-03
Blood：嵌合抗原受体（CARs）为多发性骨髓瘤带来新的治疗前景。
T细胞疗法是一种新的有望治愈MM的方法，其作用机制与现有的MM的标准疗法不同。
MedSci原创 - 嵌合抗原受体（CARs），多发性骨髓瘤，靶向治疗，抗原 - 2017-09-20
Blood：CTL019在复发性/难治性急性B淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病中的细胞动力学分析。
Tisagenlecleucel（CTL019）是一种正在进行临床试验的免疫疗法，其携带编码可识别和消除表达CD19的细胞的嵌合抗原受体的转基因，对患者自身T细胞进行基因改造。
MedSci原创 - CTL019，细胞动力学分析，急性淋巴细胞白血病，慢性淋巴细胞白血病 - 2017-09-22
Bluebird临床数据不甚理想 基因疗法任重而道远
基因疗法在近年来已经从假想逐渐变成了现实。然而，这一疗法经历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。最近，基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。然而，这一结果未能达到预期，使公司股价遭受重创，基因疗法的前景蒙上了一层阴云。 研究人员发现BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者
生物谷 - 基因治疗，Bluebird - 2015-12-14
基因治疗IIIA型粘多糖贮积症的II/III期研究中，一名患者死亡
MPS IIIA的基因疗法LYS-SAF302由Lysogene开发，是由腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，旨在通过AAV递送功能性SGSH基因从而取代有缺陷的SGSH基因。
MedSci原创 - IIIA型粘多糖贮积症，腺相关病毒（AAV），基因疗法LYS-SAF302 - 2020-10-16
ASCO 2016：揭秘免疫增强疗法为何仅对部分黑色素瘤患者有作用
近日，发表在2016年美国临床肿瘤学会年会上的一项研究报告中，来自纽约大学医学中心等机构的研究人员通过研究发现，对利用自身免疫细胞摧毁肿瘤浸润性淋巴细胞肿瘤的癌症疗法没有反应的患者，或许在开启或关闭这些细胞的机制上存在着相同的改变；研究者表示，基因失调的模式会引发T细胞回归至未成熟的状态，从而使得T细胞抵御黑色素瘤的效力下降。
生物谷 - 免疫增强疗法，黑色素瘤 - 2016-06-06
Cancer Cell：中山大学徐瑞华/王峰建立了食管癌基因组免疫肿瘤分类方案，为精准治疗奠定基础
EGIC可能指导未来的个体化治疗策略，并为晚期ESCC患者化疗+抗PD-1治疗的机制生物标志物研究提供信息。
“ iNature”公众号 - 食管癌，精准治疗 - 2023-04-15
Blood：依托泊苷联合地塞米松用于淋巴组织细胞增生症的效果：HLH-2004长期研究的结果。
淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种危及生命的超炎症综合征，包括家族/遗传HLH(FHL)和继发性HLH。
MedSci原创 - 依托泊苷，地塞米松，环孢霉素A，淋巴组织细胞增生症 - 2017-09-22
PNAS：科学家开发出新方法成功绘制出癌症进展
近日，来自爱丁堡大学等机构的一组研究人员涉及了一种新型的计算机方法来模拟癌症进展，相关研究或为开发新型癌症选择性疗法提供一定线索。研究者Bud Mishra教授表示，我们的工作重点关注多种基因和这些基因突变之间的因果关联，随着肿瘤环境对环境变化产生反应，比如缺氧、细胞运动或免疫反应等，这些基因的突变就会驱动癌症进展。
生物谷 - 癌症，基因，基因突变 - 2016-06-30
Blood：新药enasidenib有效治疗致命白血病
根据近日发表于美国血液学会官方杂志Blood上的文章表示，一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病（AML）提供了全新的治疗方法。多达15%的AML患者IDH2基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法enasidenib却抑制突变IDH2基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，，这种
来宝网 - 急性髓系白血病，enasidenib - 2017-06-07
咸鱼翻身：恶贯满盈的疱疹病毒成为人类救星
疱疹病毒声名狼藉。它们糟糕的名声名副其实。八种感染人类的疱疹病毒可以导致唇疱疹、单核细胞增多症、带状疱疹、水痘和被过度歧视的生殖器疱疹，它们对此悲催的现状倒也无可抱怨。在美国有五分之一的成人感染了生殖器疱疹，其通常由单纯疱疹2型造成。 疱疹病毒也是自然界最恶名昭彰的非法定居者之一。当免疫系统阻止了它们感染的把戏时，它们就在人类宿主体内潜伏下来，常常会终身潜伏。它们的居留绝大多数时候无害
煎蛋网 - 疱疹病毒 - 2016-06-02
Science：两个基因与前列腺癌耐药性相关
1 月 6 日，罗斯韦尔帕克癌症研究所的科学家发表在《Science》杂志上的一项新研究，已经确定了两个关键基因促进前列腺癌的发展并使其抗拒治疗。 使用临床前模型，科学家证明称为Rb1的肿瘤抑制基因的丧失诱导了谱系可塑性和
bio360 - 基因，前列腺 - 2017-01-06
Biol Psychiatry：中国太极拳可改善老年性失眠
方法：在这些随机试验中，123例老年性失眠患者被随机分为认知行为疗法组（CBT-I），太极拳组（TCC），以进行睡眠研讨教育作为对照组，即进行4个月的每周超过2个小时的教育课程，在之后的7、16个月时做随访
MedSci原创 - 衰老，认知行为疗法，基因表达，炎症，失眠，太极拳 - 2015-10-23
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