亚盛医药两款靶向凋亡的新药，获得FDA的孤儿药指定
亚盛医药两款小分子APG-115和APG-1252抗癌药物，获得FDA的“孤儿药”称号。
MedSci原创 - 亚盛医药细胞凋亡抑制剂，MDM2-p53抑制剂APG-115，Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252 - 2020-10-10
FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne肌营养不良症，获得FDA孤儿药指定
生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation。
MedSci原创 - CTGF单抗，pamrevlumab，Duchenne肌营养不良症，孤儿药指定 - 2019-04-16
欧盟EMA为T细胞疗法ADP-A2M4授予孤儿药指定，用于治疗软组织肉瘤
Adaptimmune Therapeutics宣布，欧洲EMA的孤儿药品委员会（COMP）已为其ADP-A2M4授予孤儿药物指定，用于治疗软组织肉瘤。
MedSci原创 - 软组织肉瘤，孤儿药指定，T细胞疗法ADP-A2M4 - 2020-05-01
美国FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药物指定
Akari近日宣布美国FDA已批准其nomacopan治疗大疱性类天疱疮（BP）的孤儿药物指定。
MedSci原创 - Nomacopan，FDA，大疱性类天疱疮 - 2019-09-15
Medivir的MIV-818治疗肝细胞癌，获得欧洲药品管理局对其孤儿药指定的积极评价
MIV-818旨在选择性治疗肝癌细胞并使副作用最小化，很可能成为肝癌患者第一种肝靶向的口服药物。
MedSci原创 - 肝细胞癌，孤儿药指定，MIV-818 - 2020-05-02
中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
脑转移性乳腺癌的治疗进展：FDA授予NERLYNX孤儿药物指定
Puma生物制药公司近日宣布，美国FDA已授予NERLYNX®（neratinib）孤儿药物指定，用于治疗乳腺癌脑转移患者。
MedSci原创 - FDA，乳腺癌，NERLYNX，脑转移 - 2019-09-04
Biohaven公司的髓过氧化物酶抑制剂Verdiperstat治疗多系统萎缩症喜获FDA的孤儿药指定
2019年2月19日，Biohaven宣布其新型髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩（MSA），已获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的孤儿药品指定。
MedSci原创 - 多系统萎缩，过氧化物酶抑制剂，孤儿药 - 2019-02-20
孤儿药市场分析之二：孤儿药将成为医药市场最强劲的增长动力
1983年《孤儿药法案》颁发以来，孤儿药研发的面貌彻底改观，虽然罕见病患者依旧需要面对高昂的医疗投入，但是FDA和美国政府相应的税收、研发补贴、优先审批等加速措施让更多的罕见病患者有了行之有效的临床控制手段
新浪医药新闻 - 孤儿，药罕见病，肿瘤 - 2017-08-02
FDA：小儿常见病亚群的药物和生物制剂孤儿药指定的澄清
本指南适用于正在考虑根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 526 条为其药物提交孤儿药指定请求的药物和生物制品（以下简称药物 1）的申办者。 美国食品药品监督管理局 (Foo
FDA - 孤儿药 - 2021-10-22
孤儿药走俏国家市场 我国应加大研发孤儿药
被称为“孤儿药”的罕见病药物过去一向不受制药公司重视。如今，这个“过去”真的要成为过去了——很少有人再敢对“孤儿药”的开发不屑一顾，因为其中往往蕴含着极高的科技能量和商业价值。有些“孤儿药”甚至具备变成“重磅炸弹”级药物的濽质。出乎意料的研发“热门” “孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，原来很少有制药企业关注，因此这些药被形象地称为“孤
中国行业研究网 i - 2012-09-07
Nature：孤儿药不孤单
药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局（FDA）给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于 20 万人的疾病。2013 年， FDA 不下 21 次授予各种淋巴瘤药
生物360 - 孤儿药 - 2014-04-11
孤独的中国孤儿药
几乎没有针对罕见疾病专门的医学科研基金，没有完备的孤儿药市场准入激励机制，也没有全国性的医疗保障体制，罕见病立法在中国政策层面阻碍重重。 这是最坏的时代。
生物谷 - 孤儿药 - 2015-10-13
甲亢救命药定点生产 湖北指定药店有售
记者赴北京调查，并致函国家卫计委采访，全面揭示甲亢救命药短缺原因，了解到因该药物受限于基本药物招标制度，导致价格低、利润少，18家生产厂家集体逃离。1月29日，国家卫生计生委、发改委、工业和信息化部三部门联合下发通知，指定北京燕京药业生产，并要求全国各省（区、市）遴选配送企业统一配送甲巯咪唑，确保各级医疗机构尤其是基层患者
楚天金报 - 甲亢救命药，湖北，药店 - 2014-02-08
为您找到相关结果约500个
