PNAS：陈婷实验室首次在病人特异性的隐性营养不良性大疱性表皮松解症小鼠模型中实现成体基因修复
近日，北京生命科学研究所陈婷实验室在《PNAS》在线发表了题为“Efficient in vivo gene editing using ribonucleoproteins in skin stem cells of recessive dystrophic epidermolysis bullosa mouse model”的研究论文。该研究首次利用体外成熟的Cas9/sgRNA核糖蛋白复
北京生命科学研究所 - CRISPR/Cas9，表皮松解症，成体基因修复 - 2017-04-20
基因编辑2.0：基因突变疾病迎来精准修复
你也许听说过有“分子手术刀”之称的 CRISPR-Cas9，这种技术可以用来编辑或切除基因。现在，科学家们又开发出了一种更精准地 DNA 编辑工具，可以用来修改 DNA 单碱基。像CRISPR这一类的使用核酸酶的基因编辑方法，因为涉及到剪切 DNA 双链结构，可能有一定几率导致不精准的基因编辑，所以近来也受到了一些质疑。而某些不会破坏 DNA 双链结构的基因编辑方法也都不乏研究者，
DeepTech深科技 - 基因编辑，遗传 - 2017-10-29
Science：肿瘤基因修复缺陷使免疫疗法更有效
来自约翰霍普金斯医学院的研究人员们进行了为期三年的扩大临床试验，参与者为包括直结肠癌在内的12种不同的癌症，这些癌症都存在所谓的“错配修复基因缺陷”，在实验过程中，研究人员发现，半数患者对抗癌药物派姆单抗
来宝网 - 肿瘤，错配修复基因缺陷 - 2017-06-10
FASEB J：发现DNA修复基因和男性不育有关！
X射线修复交叉互补基因1 (XRCC1)是一种关键的DNA修复基因，在维持基因组稳定性方面发挥着重要作用，在精子发育(也称为精子发生)的早期阶段高度表达。
细胞 - XRCC1，精子发育，生育 - 2019-04-26
STM：基因编辑成功修复遗传性免疫缺陷病
据外媒消息，科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者造血干细胞中的缺陷基因。科学家将修复的干细胞移植到小鼠体内，这些干细胞会发育成具有正常功能的白细胞，这也证明可以使用这一方法治疗患有 X-CGD 疾病的患者。X-CGD 是一种治疗选择有限的遗传性疾病，由 CYBB 基因突变引起，会造成 NOX2 蛋白缺陷，损害白细胞的抗感染能力。X-
36氪 - 造血干细胞，X，连锁慢性肉芽肿病，X-CGD - 2017-01-13
Science：基因编辑脱靶效应被张锋攻克，有望应用于临床精准基因修复
来自麻省理工学院-哈佛医学院Broad研究所和麻省理工学院McGovern脑研究所的研究人员，设计改造了革命性的CRISPR-Cas9基因编辑系统，大大减少了“脱靶”编辑错误。这一完善的技术解决了使用基因组编辑时面对的一个主要技术问题。 CRISPR-Cas9系统是通过对细胞的DNA进行精确地靶向修饰来发挥作用。
MedSci原创 - 基因编辑，脱靶，精准 - 2015-12-02
EMBO Mol Med：基因编辑技术能精确修复EGFR突变的非小细胞肺癌基因
来自斯坦福大学医学院的Huibin Tang和Joseph B Shrager在国际学术期刊EMBO Molecular Medicine发表CRISPR/Cas技术的改进与成熟，将这种分子手术方法与传统手术、放疗和/或TKI治疗相结合，将有可能显著提高携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者的生存率。 Strategy for personalized molecular surgica
MedSci原创 - 非小细胞肺癌，基因编辑，EGFR - 2016-01-19
Gastroenterology：利用基因编辑可修复先天性巨结肠症病因
CRISPR/Cas9 基因编辑手段可修复与先天性巨结肠相关的RET G731del突变
MedSci原创 - 先天性巨结肠症，肠神经嵴细胞，基因编辑 - 2017-04-02
Circulation：研究揭示成体Sca1+心脏干细胞的分化潜能
近期，国际学术期刊Circulation 以Research Letter形式在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的科研成果“Fate Mapping of Sca1+ Cardiac Progenitor Cells in the Adult Mouse Hearts”。在该项工作中，研究人员利用特异性标记心脏Sca1+干细胞的Sca1-2A-CreER小鼠，揭示Sca1+心
生物化学与细胞生物学研究所 - 心脏干细胞，Sca1+，分化潜能 - 2019-01-08
STTT：高飞/李铮等揭示男性无精症致病基因，并通过CRISPR基因编辑进行修复
男性不育症，是一种多因素异质性疾病，大约影响了7%的男性。非阻塞性无精症（NOA）是最严重的男性生殖系统疾病之一，指睾丸组织本身没有制造精子的能力，大约有1%的育龄男性会患此疾病。
“生物世界”公众号 - 基因编辑，男性无精子症 - 2022-01-06
Cell Stem Cell：寨卡病毒也感染成体神经祖细胞
在怀孕期间感染上寨卡病毒（Zika virus, ZIKV）的妈妈产下的婴儿中出现的小头畸形和相关的出生缺陷被认为是正在发生的寨卡病毒爆发所导致的最为严重的后果。然而，与这种蚊子传播的和性传播的病原体相关联的格林-巴利综合症（Guillain-Barré syndrome）和其他的神经疾病的发病率不断增加表明寨卡病毒感染也给成年人带来风险。 近期的多项研究揭示了寨卡病毒如何感染胎儿脑细胞（Cel
生物谷 - 寨卡病毒 - 2016-08-22
Genes Dev：美科学家绘制全基因组DNA修复图谱
但癌细胞仍然有各种方式进行DNA损伤修复，这直接导致癌症化疗药物不能高效发挥作用，满足病人需求。 近日，来自美国的科学家开发出一种方法，能够在全基因组范围内精确定位DNA损伤修复位点。这一研究进展发表在国际学术期刊Genes & Developm
生物谷 - 癌细胞，DNA - 2015-05-07
PNAS：新型癌症疗法基于基因修复机制
近日，来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段，相关研究发表于国际杂志PNAS上，研究人员表示，他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平，从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。 如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话，那么该研究或许就会增强放疗和化疗治疗癌症的效力，而这关键还在于促进“好”蛋白质—p53结合蛋白1（53B
生物谷 - 癌症，基因修复 - 2015-01-05
Transl Psychiatry：CRISPR/cas9基因编辑技术成功修复癫痫致病突变基因
编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变，可导致具有各种临床表型的癫痫，这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员采用基因编辑乳房所以成功修复人类iPSCs细胞中癫痫有关的基因突变。在这项研究中，研究人员将近年来迅猛发展的基因组编辑技术与iPSC来源的模型结合起来，纠正了癫痫患者iPSC中
MedSci原创 - 基因编辑，癫痫 - 2016-01-10
SCTM：首次开发出生产成体干细胞的方法
澳大利亚昆士兰大学科学家在世界上首次开发出生产成体干细胞的方法，这一研究成果将深刻影响着患有一系列严重性疾病的病人。间充质干细胞(mesenchymal stem cells, MSCs)能够被用来修复骨骼和潜在性地修复其他器官。这项研究揭示一种
生物谷 - 成体干细胞，干细胞 - 2012-02-15
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