全球首个早衰症药物获批
近日,FDA宣布批准罕见疾病生物制药公司Eiger的Zokinvy(lonafarnib)上市用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征(HGPS)患者的死亡风险,以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2岁
39健康网 - 早衰药 - 2020-11-23
Protein Cell :建立首例人类儿童早衰症基因编辑猴模型
多数的人类遗传病由单个核苷酸突变引起,这其中包括儿童早衰症。儿童早衰症目前缺乏有效治疗手段,患者平均寿命大约为15岁,且大部分死于原本高发于老年人的心血管疾病。
BioArt - 动物模型,基因编辑,儿童早衰症 - 2020-07-31
FDA接受了全球首个早衰症治疗药物Zokinvy的新药申请
Zokinvy是法呢基转移酶的口服抑制剂,通过阻断早老蛋白的法尼基化来发挥作用。
MedSci原创 - 早衰症,Zokinvy(lonafarnib) - 2020-06-03
北医三院利用博雅干细胞新技术拯救早衰症女孩
日前,北京大学第三医院联合博雅干细胞运用干细胞治疗手段为一位14岁早衰症女孩,实施治疗并达到预期治疗效果。成为国际首例胎盘干细胞治疗早衰症的病例,也是干细胞技术在临床应用领域的全新突破。 事件的主人公桐桐,是一个14岁的女孩,却拥有一副80岁老人的衰老身体:眼窝凹陷,骨瘦如柴,并且完全失去了听力。这是一种世界罕见的疾病——科凯恩氏综合征(早衰症),发病率为百万分之一。患者身体衰老
科学网 - 干细胞,早衰症 - 2016-07-05
Nat Med:背靠背,反义寡核苷酸治疗早衰症
长期连续使用SRP-2001治疗可使小鼠寿命延长61.6%,并挽救了大动脉中血管平滑肌细胞的损失。这些结果为后续进行人体试验提供了依据。
MedSci原创 - 基因疗法,反义寡核苷酸,早衰 - 2021-03-20
女性卵巢早衰影响生育
卵巢作为女性特有且十分重要的生殖器官,其产卵和分泌激素等功能都能使女性散发出不一样的魅力,通常卵巢早衰会影响女性生育健康,导致月经紊乱、皮肤暗黄等问题,因此女性在生活中有必要警惕伤害卵巢的行为并积极的呵护卵巢健康
健康号 - 女性,卵巢,早衰,生育 - 2019-08-04
JAMA子刊:2/3早衰症儿童心功能受损,年龄越大越明显
儿童早衰症(HGPS)是一种极其罕见的、致命性的、散发性的遗传综合征,每4百万到8百万新生儿中就有1人患有此综合征。
中国医学论坛报 - 早衰症,儿童,心功能,年龄 - 2018-04-01
Nature :刘如谦团队在单碱基编辑技术治疗早衰症中取得新突破
目前早衰症依然缺乏有效的治疗手段,而要直接修复致病点突变实现早衰症的根治更是难上加难。研究者曾尝试采用CRSIPR-Cas9技术敲除LMNA基因的致病拷贝,但这有破坏LMNA基因野生型拷贝的风险。
生物探索 - 治疗,早衰症,单碱基编辑技术 - 2021-01-08
Science:中国学者采用成年早衰症干细胞模型揭示衰老的分子机制
2015年4月30日,Science杂志在线发表了北京大学生命科学学院生物动态光学成像中心汤富酬实验室、中科院生物物理所刘光慧实验室、以及Salk研究所Juan Carlos Izpisua Belmonte实验室在干细胞衰老机理方面的一项突破性的研究成果。该研究结合多能干细胞定向分化技术、基因组靶向编辑技术、以及表观遗传组分析技术首次揭示了异染色质的高级结构失序(disorganizat
MedSci原创 - 干细胞,衰老 - 2015-05-02
小心皮肤“早衰”
通过条件性miR-31消融或临床批准的MAPK/ERK抑制剂阻断这一途径,可以安全有效地防止皮肤老化,为治疗皮肤老化和其他基因毒性压力引起的皮肤病(如放射性皮炎)开辟了一条有希望的治疗途径。
MedSci原创 - 皮肤老化 - 2021-08-19
断崖式衰老女子确诊卵巢早衰
近日,山东临沂42岁女子短短20天内突遇“断崖式衰老”。在没有开任何特效和滤镜的前提下,与20天前的照片相比,女子脸部皱纹明显,眼神憔悴。据最新消息,女子称已在医院做过全身检查
网络 - 2023-12-05
为什么中国女人总“被卵巢早衰”?
在医学上,这叫卵巢早衰(prematureovarianfailure,POF)。但在中国,“卵巢早衰”往往被过度解读和过度利用,保养卵巢成为一些无良商家的挣
健康号 - 卵巢,早衰,女性 - 2019-05-27
AGING CELL:新早衰治疗靶标被发现
Hutchinson-Gilford早衰综合征(HGPS)是一种致命的早衰,病人会表现出多个和正常的衰老特征相似的表型。已有的研究显示,磷脂酶A2受体(PLA2R1)促进复制,氧化和致癌应激诱导的衰老,但它在progerin诱导的衰老和早衰中的作用目前尚不清楚。最近,研究人员发现,PLA2R1的敲
MedSci原创 - 早衰 - 2018-09-17
PNAS:卵巢早衰女性也有望生育
卵巢早衰是指卵巢功能衰竭导致女性在 40 岁之前闭经的现象。这是一种多病因的综合征,患者卵泡数量减少或功能异常,雌激素分泌不足,出现许多与更年期闭经相似的症状,绝大部分患者不孕。日本一个研究小组通过激活处于休眠状态的原始卵泡,首次帮助卵巢早衰患者生下了健康宝宝。美国斯坦福大学的研究人员也参与了此项研究,相关论文已经刊登在最新一期美国《国家科学院学报》(PNAS)上。
生物360 - 卵巢早衰,生育 - 2013-10-08
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