开云app官网登录入口网页版-官方正版

我国<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>临床试验进展趋势

我国罕见病新药临床试验进展趋势

近10年来，我国罕见病临床试验取得了一定进展。共有481项罕见病临床试验，涵盖了10多种发病率较高的罕见病。

MedSci原创 - 2023-05-16

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>递送！英国NICE批准Amicus公司法布里<font color="red">病</font><font color="red">新药</font>Galafold

罕见病新药递送！英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布最终指南，支持将Amicus Therapeutics制药公司的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于罕见遗传性疾病病——法布里病法布里病（Fabry dis

生物谷 - 罕见病新药 - 2017-01-05

辉瑞<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>创<font color="red">新药</font>维达全在中国获批

辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准

新浪医药新闻 - 辉瑞，罕见病 - 2020-02-13

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>2期临床收获积极结果

罕见病新药2期临床收获积极结果

该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者，它成功抵达了主要终点，并显示出具有临床意义的改善。ZYN002曾在治疗难治性癫痫发作和骨关节炎的临床试验中失利，但此次在FXS患者中的成功，则让这款新药在研发中起死回生，让我们看到了其顺利上市，造福患者的希望。

“药明康德”微信号 - 罕见病，新药，2期临床 - 2017-09-29

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批

罕见病新药！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批

10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。

医药魔方 - 辉瑞，氯苯唑酸软胶囊，转甲状腺素蛋白 - 2020-10-10

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>：太过<font color="red">罕见</font>，难以开发？

罕见病：太过罕见，难以开发？

统计表明，一共有6000-7000种罕见病，患病率为全部人口的6-8%，全球范围看患者数量大约3.5亿。只有5%的罕见病有获得批准的治疗药物。

DIA《全球论坛》 - 罕见病，基因，药物 - 2017-02-28

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>创<font color="red">新药</font>维万心®开出华东地区首张处方

罕见病创新药维万心®开出华东地区首张处方

今日（12月8日），近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心？（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax？，61mg）在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治

医谷网 - 罕见病，创新药，首张处方 - 2020-12-08

2.28国际<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>日：<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>指南合集

2.28国际罕见病日：罕见病指南合集

罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。根据WHO的定义，罕见病是患病人数占总人口0.65‰～1‰的一类疾病的统称为罕见病。目前，全球已知的罕见病有近7000种，80%以上属于遗传性疾病，且90%的罕见病是严重性疾病。罕见病约占人类疾病总数的10%，其中约有50%的罕见病患者为儿童，30%的患儿寿命不足五年。2018年2月28日是第十个国际罕见病日，主题为「因你珍稀所以珍惜」。为了增加人类

MedSci原创 - 罕见病 - 2018-02-27

治疗儿童<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>雅美罗提前4年获批上市

治疗儿童罕见病新药雅美罗提前4年获批上市

参照国际标准，属于罕见病，我国目前约有15000名sJIA患儿。 11月29日，上海罗氏制药有限公司宣布，根据国家食品药品监督管理总局药品审评中新的技术审评结果，罗氏集

科学网 - 雅美罗，儿童，罕见病 - 2016-12-01

我国<font color="red">罕见</font>病患儿超千万，<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>并不<font color="red">罕见</font>

我国罕见病患儿超千万，罕见病并不罕见

每年二月的最后一天是国际罕见病日，今天是第11届国际罕见病日，也是上海第三届罕见病宣传日。本届国际罕见病日的主题是“罕见病，并不罕见”，因此今年上海市卫计委也相应将本次宣传日的主题定为“关注罕见病，改善诊治环境”。

医学界儿科频道 - 罕见病，患儿，中国 - 2018-02-28

FDA发布2018年年度<font color="red">新药</font>报告，<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>药受关注

FDA发布2018年年度新药报告，罕见病药受关注

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了年度新药报告《2018 New Drug Therapy Approvals》，报告称2018年可谓”医药强势创新与进展的一年“。

独角兽工作室 - FDA，新药报告 - 2019-01-11

杜氏肌营养不良症<font color="red">新药</font>2期结果积极|<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病

近日公布了临床试验中获得的更多积极结果。该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。对24周临时数据的进一步分析显示，在接受治疗的患者中，通过磁共振测量的横向弛豫时间T2反演谱（MRS-T2）出现统计学显着的降低。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>日 | FDA：用新举措迎接<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>挑战

罕见病日 | FDA：用新举措迎接罕见病挑战

2月的最后一天是国际罕见病日。虽说是罕见病，但这些患者加起来的数量并不少。仅在美国，就有多达3000万人受罕见病影响——相当于每10个美国人中就有一名罕见病患者。从罕见癌症到遗传代谢疾病，现在已知的罕见病超过7000种。而可悲的是，有一半受罕见病影响的是儿童。

药明康德 - 罕见病，FDA，挑战 - 2018-02-28

FDA：审批了3款创<font color="red">新药</font>获批，<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>药物市场热潮涌动

FDA：审批了3款创新药获批，罕见病药物市场热潮涌动

根据美国FDA官网公布的消息，2020年3月FDA批准3款创新药物，分别是赛诺菲公司的Sarclisa，Recordati公司的Isturisa，以及百时美施贵宝公司的Zeposia。2020年一季度

米内网 - 2020-04-04

FDA批准安进高价罕见白血病新药Blincyto

安进公司最新批准的Blincyto用于治疗一种罕见形式的白血病，包括两个循环的疗程，费用高达17.8万美元，使之成为市场上最昂贵的药品之一。

pmlive - 新药，白血病 - 2014-12-23

内科

外科

专科科室

热点

按科室浏览

临床工具

科研工具

其他工具

科研数智化

真实世界研究解决方案

数字化学术传播解决方案

其它