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<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>不再“<font color="red">罕见</font>”？孤儿<font color="red">药</font>市场前景良好

罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好

导语：罕见病泛指一类发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，包括Alpers综合征、软骨发育不良、甲基丙二酸血症、白化病、戈谢氏病……罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这

生物探索 - 罕见病，药物 - 2016-09-20

国际<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>日 | <font color="red">罕见</font>病患儿家长：不怕<font color="red">药</font>贵，就怕<font color="red">药</font>没了

国际罕见病日 | 罕见病患儿家长：不怕药贵，就怕药没了

成骨不全症、先天性肾上腺皮质增生症、高胰岛素血症性低血糖症……这些让大部分人感到陌生的名词背后，其实承载着一个个家庭的辛酸。

金羊网 - 罕见病，生存状况，困境 - 2018-02-28

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>救命<font color="red">药</font>为何总缺货？

罕见病救命药为何总缺货？

就在不久前，她的家人、医生和更多爱心人士还在焦急万分，因为救命药平阳霉素，全国断货了。

人民日报 - 孤儿药，罕见病，缺货 - 2015-12-16

那些针对<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>的重磅<font color="red">药</font>

那些针对罕见病的重磅药

Acalabrutinib是 BTK 的一种选择性不可逆抑制剂（acalabrutinib 与靶标上的 Cys481共价结合），用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病 (TTR-FAP)。

网络 - 孤儿药，罕见病 - 2023-03-16

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药</font>降价可借鉴抗癌<font color="red">药</font>经验

罕见病药降价可借鉴抗癌药经验

2月11日召开的国务院常务会议提出，从今年3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

健康报网 - 罕见病药，降价，借鉴 - 2019-02-14

国际<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>日阿里健康升级<font color="red">罕见</font>病中心为患者找<font color="red">药</font>

国际罕见病日阿里健康升级罕见病中心为患者找药

今年2月28日是第十四个国际罕见病日。据统计，截止2020年2月，我国罕见病患者总数超2000万人，每年新增患者超过20万。

医谷网 - 患者，阿里健康，罕见病日 - 2021-03-07

得了这种<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>，就无<font color="red">药</font>可治了？

得了这种罕见病，就无药可治了？

先天性肌无力综合征是一组由不同基因突变造成的常染色体隐性遗传性疾病。

邵逸夫医院 - 罕见遗传病，先天性肌无力综合征 - 2023-03-02

卫计委：已支持临床短缺<font color="red">药</font>、<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药</font>、儿童<font color="red">药</font>3亿元

卫计委：已支持临床短缺药、罕见病药、儿童药3亿元

近日，国家卫计委在官方网站发布对《尽快把“廉价救命”老药供给保障问题提上议事日程的提案》答复的函，该答复表示，近年来，工业和信息化部联合发展改革委、财政部等部门通过相关产业化专项对短缺药生产企业GMP改造给予支持，在产业振兴和技术改造专项中，将临床短缺药、罕见病药、儿童药的扩能改造作为支持重点，共支持30个项目实施技术改造，安排资金约3亿元。

医药界 - 短缺药，罕见病药，儿童药 - 2018-01-23

肖亚庆：加快推进儿童<font color="red">药</font>、抗癌<font color="red">药</font>、<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药</font>等临床急需<font color="red">药</font>上市

肖亚庆：加快推进儿童药、抗癌药、罕见病药等临床急需药上市

10月15日，市场监管总局局长、党组书记肖亚庆在西安对清华德人西安幸福制药有限公司、中航工业西安飞机工业公司开展调研，了解药品、高端制造企业生产和质量建设情况。陕西省副省长徐大彤陪同调研。在清华德人西安幸福制药有限公司，肖亚庆听取了企业生产基地建设、产业布局和新药研发等介绍后强调，食品药品安全直接关系人民群众身体健康和生命安全，要按照习近平总书记“四个最严”的要求，狠抓食品药品安全监管，加强食品

国家市场监管总局官网 - 肖亚庆，儿童药，抗癌药 - 2019-10-16

安进285亿美元收购<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药</font>企Horizon

安进285亿美元收购罕见病药企Horizon

安进发布公告宣称其将以116.50美元/股收购Horizon Therapeutics，总额约285亿美元，或将成为今年医药圈最大的并购案。

MedSci原创 - 罕见病，并购 - 2022-12-12

“孤儿<font color="red">药</font>”减税探路<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>医保地方层面政策更灵活

“孤儿药”减税探路罕见病医保地方层面政策更灵活

近日，在保障罕见病用药方面，政策又迈出一步。2月11日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议，部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施并提出，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按由于罕见病患病人群少、市场需求少、关注企业少、研发成本高，因此罕见病用药被形象地称为“孤儿药”。根据现行增值税计税办法，制药行

时代周报 - 孤儿药 - 2019-02-19

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>：太过<font color="red">罕见</font>，难以开发？

罕见病：太过罕见，难以开发？

统计表明，一共有6000-7000种罕见病，患病率为全部人口的6-8%，全球范围看患者数量大约3.5亿。只有5%的罕见病有获得批准的治疗药物。

DIA《全球论坛》 - 罕见病，基因，药物 - 2017-02-28

2.28国际<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>日：<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>指南合集

2.28国际罕见病日：罕见病指南合集

罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。根据WHO的定义，罕见病是患病人数占总人口0.65‰～1‰的一类疾病的统称为罕见病。目前，全球已知的罕见病有近7000种，80%以上属于遗传性疾病，且90%的罕见病是严重性疾病。罕见病约占人类疾病总数的10%，其中约有50%的罕见病患者为儿童，30%的患儿寿命不足五年。2018年2月28日是第十个国际罕见病日，主题为「因你珍稀所以珍惜」。为了增加人类

MedSci原创 - 罕见病 - 2018-02-27

“一支<font color="red">药</font>70万元”“国外便宜国内贵”？聚焦“天价”<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药</font>

“一支药70万元”“国外便宜国内贵”？聚焦“天价”罕见病药

日前，网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价，且国内价格远高于国外”，引发社会关注。

新华社 - 药品，罕见药，国外便宜 - 2020-08-07

我国<font color="red">罕见</font>病患儿超千万，<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>并不<font color="red">罕见</font>

我国罕见病患儿超千万，罕见病并不罕见

每年二月的最后一天是国际罕见病日，今天是第11届国际罕见病日，也是上海第三届罕见病宣传日。本届国际罕见病日的主题是“罕见病，并不罕见”，因此今年上海市卫计委也相应将本次宣传日的主题定为“关注罕见病，改善诊治环境”。

医学界儿科频道 - 罕见病，患儿，中国 - 2018-02-28

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