FDA批准了20年来首个镰刀型细胞贫血病新药
美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences， Inc.）的医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle celldisease）的新药审查申请（NDA）。这是近20年来首个问世的治疗镰刀型细胞贫血病的新药。虽然该药的作用机制不明确，但是其确实对红细胞具有抗氧化作用。在230名患者的III期临床药物试验表明，
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血病新药 - 2017-08-01
Blood：输血竟然可以降低镰刀型细胞贫血患儿脑梗死的风险！
摘要：输血是预防小儿镰刀型细胞贫血（SCA）发生中风的主要措施，但其涉及的生理机制尚不完全清楚。SCA患者，大脑血流（CBF）和氧摄取量（OEF）均升高，可能是动脉血氧含量（CaO2）减少的代偿。
MedSci原创 - 输血，镰刀型细胞贫血，脑梗死，脑血流量 - 2017-12-19
Blood：在同种异体HSCT后，至少需要20%供体髓细胞嵌合才可逆转镰刀型细胞贫血。
用于治疗镰刀型细胞贫血（SCD）的新型有效疗法，即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞（HSCs），正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血，供体髓性嵌合，同种异体造血干细胞移植，逆转 - 2017-09-10
BLood：二甲双胍可治疗镰刀型细胞病！
中心点：人类原代红系祖细胞的功能研究提示FOXO3可调控γ-球蛋白合成。用二甲双胍处理人类原代红系祖细胞可部分以FOXO3依赖性方式增加其胎儿血红蛋白的合成。摘要：诱导红细胞合成胎儿血红蛋白（HbF，α2γ2）可通过减少镰刀型血红蛋白（HbS，α2βs2）的浓度抑制其聚合，从而改善镰刀型细胞病（SCD）的病理生理。
MedSci原创 - 二甲双胍，镰刀型细胞病，羟基脲，胎儿血红蛋白 - 2018-06-10
FDA批准新型细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病的研究性新药（IND）申请
制药公司Vertex今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND，允许开展VX-880治疗1型糖尿病（T1D）的临床试验。
MedSci原创 - 干细胞，1型糖尿病，新型细胞疗法，VX-880 - 2021-01-29
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。
生物探索 - 镰刀形细胞贫血，CRISPR - 2016-11-09
【盘点】贫血真的不容忽视
贫血，是指人体外周血红细胞容量臧少，低于正常范围下限的一种常见的临床症状，危害人体健康。临床常见的贫血类型有巨幼细胞性、缺铁性、再生障碍性、溶血性贫血等。关于贫血的危害已有多个研究证实，但是目前尚未引起人们足够的重视，这里小M盘点了一些关于贫血的最新研究与大家分享。【1】Science子刊：干细胞衍生细胞或有望治疗先天性再生障碍性贫血 近日，一项刊登在国际杂志Science Tran
MedSci原创 - 贫血 - 2017-02-25
SCI TRANSL MED：改良的CRISPR技术应用于镰刀状红细胞贫血的治疗
背景：镰刀形红细胞贫血是一种由于血红蛋白基因突变引起的疾病，能够造成红细胞的畸变，从而导致包括血管闭塞，剧痛，已经进行性器官损伤等严重症状。为了修复导致疾病的这一突变，Corn教授的团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术修改镰刀状红细胞贫血病人的造血干细胞，移植到小鼠后在小鼠体内产生了正常的血红蛋白。
生物360 - 改良CRISPR技术，镰刀状红细胞贫血 - 2016-10-31
出生之前就能把病治了？这种干细胞疗法或许有效
伊莱安娜患有罕见的遗传性血液疾病——地中海贫血病（alpha thalassemia major），它会阻止红细胞正常形成。这种疾病没有治愈方法，对发育中的胎儿通常是致命的。
网易科技 - 干细胞疗法 - 2018-06-20
“基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星
当地时间10月12日，一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文，在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队，利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因，给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。镰状细胞贫血症是一种遗传疾病，由血液细胞中的基
生物谷 - CRISPR，基因魔剪 - 2016-10-14
【盘点】11月Nature杂志精选文章一览（TOP 10）
【1】Nature：新发现 胰腺癌“大爆炸”基因突变转基因小鼠模型是分析基因功能的理想途径，为人们揭示了许多胰腺癌发展的基础信息。不过，建立转基因小鼠模型需要的时间比较长。慕尼黑工业大学的研究团队建立了基于转染的CRISPR/Cas9递送体系，该体系可以对胰腺基因组进行快速有效的多重编辑，以便全面理解胰腺癌的发展机制。这项研究发表在二月二十六日的Nature Communications杂志上
MedSci原创 - Nature杂志 - 2016-11-29
NEJM：基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法，能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改
生物谷 - 基因疗法，镰刀型红细胞缺血症 - 2017-03-06
百特国际收购孤儿药企业AesRx
据外媒报道，美国药物与医疗设备制造商百特国际于周三宣布将收购孤儿药企业AesRx，LLC，并借此获得镰刀型细胞贫血病（SCD）新药Aes-103的所有权。但该收购案的具体交易金额未披露。镰刀型细胞贫血病是一种血红蛋白紊乱疾病，会将正常的圆形红细胞转化为镰刀形，进而会导致慢性溶血性贫血、中风等疾病。该病症在全球共有1300万名患者，主要分布在欧洲和美国。
不详 - 百特国际，孤儿药企业 - 2014-07-14
为您找到相关结果约500个
