2024 循证建议：儿童复发/难治性重度再生障碍性贫血的治疗
严重再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见的潜在致命性血液疾病。本文主要针对儿童复发/难治性SAA的治疗提供最新循证建议。
Pediatr Blood Cancer. - 重度再生障碍性贫血 - 2024-05-22
Blood：艾曲波帕（EPAG）与难治性重度再生障碍性贫血（rSAA）
基于43位患者治疗12周（50-150mg）的效果，艾曲波帕（EPAG）获得FDA批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血（rSAA）。
MedSci原创 - 艾曲波帕，再生障碍性贫血，rSAA - 2019-04-18
Blood：脐带血移植为难治性重度再生障碍性贫血患者带来新的希望
中心点：对于难治性SAA患者，经FLU-CY-ATG-2-GyTBI诱导缓解后，进行脐带血移植（至少4x107个冷冻有核细胞/kg），可获得较高的总体存活率。对于无合适匹配供体的难治性特发性SAA患者，脐带血移植是一个极具价值的治疗选择。摘要：难治性重度再生障碍性贫血（SAA）患者预后仍是不尽如人意。或许该考虑更换供体移植，但既往研究结果并不支持这么做。
MedSci原创 - 脐带血移植，重度再生障碍性贫血 - 2018-05-15
2021 NAPAAC共识：儿童重度再生障碍性贫血的诊断检查
2021年11月，北美儿童再生障碍性贫血联合会(NAPAAC)发布了儿童重度再生障碍性贫血的诊断检查共识。本文概述了对于出现儿童重度再生障碍性贫血的症状和体征的儿童患者进行评估和检查的相关内容。
Am J Hematol - 重度再生障碍性贫血，髓系疾病 - 2021-11-03
Blood：再生障碍性贫血的基因突变
近日，一个国际科学小组发现了一种导致再生障碍性贫血的突变基因，再生障碍性贫血是一种严重的血液疾病，这种病导致骨髓不能产生正常的血细胞。研究人员研究了一个具有家族遗传性血液疾病的家庭，这个家庭的三代人均有血液疾病。研究人员发现该家族人员体内的一个调节端粒、染色体结构的基因中存在缺陷，该基因在正常细胞的功能中起关键作用。“找出这个基因缺陷的原因可能会帮助未来分子依赖性的治疗方法，该疗法会跳过基
生物谷 - 障碍性贫血 - 2014-09-30
Ann Hematol：艾曲波帕联合免疫抑制治疗严重再生障碍性贫血和极重度再生障碍性贫血的疗效比较——真实世界数据
IST联合eltrombopag可以在不增加严重毒副反应的情况下改善新诊断SAA的血液学恢复。但在VSAA中，除了6个月的CR率外，添加eltrombopag似乎没有显示出其他的疗效改善
MedSci原创 - 重型再生障碍性贫血，艾曲波帕，真实世界证据 - 2024-08-16
再生障碍性贫血并发白塞病 1 例
患者女，25 岁，因反复口腔溃疡 5 年，双下肢结节 性红斑 3 个月，双下肢疼痛 10 d，于 2016 年 11 月 02 日收治我院。3 个月前患者双下肢出现多发结节性红斑(图 1)，
临床皮肤科杂志 - 再生障碍性贫血，白塞病 - 2019-05-15
NEJM:艾曲波帕可改善难治性再生障碍性贫血
《新英格兰医学杂志》（N Engl J Med）7月5日发表的一项研究表明在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中，用艾曲波帕治疗与多系临床缓解相关 免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血（以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征）。1/3
中国医学论坛报 - 难治性重度再生障碍性贫血，艾曲波帕，血小板 - 2012-07-06
再生障碍性贫血诊断标准
2023-04-12
再生障碍性贫血相严重程度
2023-04-06
2014 儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议
中华儿科杂志.2014,52(2):103-106. - 贫血 - 2014-02-01
再生障碍性贫血诊断治疗专家共识（2010）
中华血液学杂志2010年11月第31卷第11期 China J Hematol ，Nov.2010，Vol.31，No.11 - 贫血 - 2010-11-01
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