Nature Medicine：重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
单臂的腺相关病毒1型（AAV1）携带人类OTOF基因的基因治疗对患有常染色体隐性耳聋9型（DFNB9）的患者是安全的，并且在功能上有一定的改善效果。
生物探索 - AAV1-hOTOF，遗传性听力障碍，常染色体隐性耳聋9型 - 2024-06-08
ESC 2015：AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后（CUPID2研究）
该研究评估了经皮冠脉内应用基因治疗AAV1/SERCA2a（采用腺相关病毒携带SERCA2a基因的方法）对存在中到重度心力衰竭(HF)症状及射血分数降低的患者临床转归的影响，并评价其安全性。结果显示，AAV1/SERCA2a治疗不能减少复发，延长出现终末期事件的时间。这项研究结果也为心肌疾病的基因治疗打上问号。 研究纳入
中国医学论坛报 - ESC2015，CUPID2研究，基因治疗 - 2015-09-08
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
新型AAV体系的结果进一步表明，即真正实现在Müller胶质细胞中高特异性的表达后，单一转化因子如NeuroD1也无法实现胶质细胞转分化为神经元。
生物世界 - 胶质细胞，AAV，NeuroD1 - 2023-05-21
Gene Ther：在rd1小鼠模型和灵长类视网膜外植体中重组AAV不同的倾向性研究！
英国牛津大学眼科实验室的Hickey DG近日在Gene Ther发表了他们团队近期的一项工作，他们比较了三种AAV载体分别在视网膜退化小鼠模型（rd1小鼠）、猕猴和人视网膜外植体的中转导效率及转导的细胞类型
MedSci原创 - 视网膜细胞，腺相关病毒，玻璃体内注射，视网膜下注射 - 2017-09-09
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
首个直接注入大脑的基因疗法上市；血友病AAV基因疗法临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床
占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病，女性只有携带两个突变才会发病，而男性只有一个突变就会发病，因此绝大部分血友病患者为男性。
生物世界 - 血友病 - 2022-07-21
Lancet：全球首个！复旦大学舒易来等多团队合作开发新的治疗方法，首次使耳聋患者的听力恢复
该研究发现AAV1-hOTOF基因治疗是一种安全有效的治疗常染色体隐性耳聋的新方法。
iNature - 耳聋，基因治疗，AAV1-hOTOF - 2024-01-25
Nat Med：双耳基因治疗对遗传性耳聋患者的安全性和有效性
双耳AAV1-hOTOF基因治疗在5名DFNB9患者中未引起剂量限制性毒性或严重不良事件，显著恢复了双侧听力。
MedSci原创 - 致残性听力损失，双耳基因治疗 - 2024-08-08
Lancet：舒易来教授发表全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验结果
先天性耳聋患者全球高达2600万，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。然而，目前临床上尚无任何治疗药物。
MedSci原创 - 基因治疗，先天性耳聋，遗传性耳聋，舒易来 - 2024-01-27
终结11年“无声世界”！复旦团队领衔研究新突破，迎接耳聋基因治疗新时代
此研究结果为遗传性耳聋的双耳基因治疗提供了有效性和安全性证据。目前，该研究仍在进行中，将随访观察明确基因疗法的长期安全性和有效性。
医学新视点 - 耳聋，基因治疗 - 2024-06-18
‘四大顶刊’一周研究导读：强迫症患者死亡风险增加82%；轻型缺血性卒中双联抗板治疗启动时间窗或延长至72小时；全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验结果
科学的进步如同一个梯子，能够为你打开新的世界。
MedSci原创 - 2024-01-29
2023 PANLAR指南：ANCA相关血管炎的治疗
ANCA相关血管炎（AAV）最常用的药物是环磷酰胺和糖皮质激素，同时形成了几种循证治疗方案。本文主要针对NCA相关血管炎的治疗的治疗提出了23项建议。
Lancet Rheumatol - ANCA相关性血管炎 - 2023-08-04
Stroke：可溶性FLT1基因治疗可以减轻脑动静脉畸形的严重程度
通过调节机制来限制sFLT1在bAVM中的表达，AAV9-sFLT1可以发展成为一个更安全的治疗以减少bAVM严重。
MedSci原创 - sFLT1，bAVM，基因治疗 - 2017-03-22
Nat Commun：疱疹反复发作，如何“一键清除”？
HSV在皮肤或粘膜处原发感染后，可以在外周神经系统的感觉（如三叉神经节和背根神经节）和自主（如颈上神经节和骨盆大神经节）神经元中建立终生潜伏期。
MedSci原创 - HSV-2，HSV-1 - 2020-08-19
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