FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请
Abeona是一家专注于基因和细胞疗法的生物医药公司，近日宣布已开始进行1/2期临床试验，以评估其新型基因疗法ABO-202治疗CLN1疾病的有效性。
网络 - ABO-202基因疗法，FDA，IND - 2019-05-22
Sanfilippo综合征A型的基因疗法：基因疗法ABO-102的I/II期临床试验取得阶段性成果
Abeona Therapeutics是一家基因和细胞治疗领域的领导者，今天宣布其正在进行的I/II期临床试验已经取得阳性数据，该试验评估了腺相关病毒9（AAV9）基因疗法ABO-102治疗Sanfilippo结果显示，患儿在使用高剂量ABO-102治疗后的12-18个月仍保持神经认知发育。
MedSci原创 - ABO-102，Sanfilippo综合征A型，AAV9 - 2019-07-26
Abeona Therapeutics的ABO-102基因疗法治疗罕见病，获得欧洲药品管理局的PRIME指定
Abeona Therapeutics宣布，欧洲药物管理局（EMA）已授予其ABO-102药物的PRIME称号，ABO-102是以腺相关病毒9（AAV9）为载体的基因疗法，开发用于治疗A型Sanfilippo
MedSci原创 - Abeona，therapeutics，ABO-102，基因疗法，罕见病，欧洲药品管理局，PRIME指定 - 2019-12-21
谁动了我的血型?
每个人从降生在这个世界上，随着慢慢的长大、衰老，身高体重会变、容貌声音会变、肌肉脏器会变，但有一种东西却“忠心耿耿”的跟随着我们不会变——那就是血型。血型真的可以这么“坚定不移”吗？有没有谁会让它动摇呢？
检验医学网 - 血型，医学知识 - 2018-10-25
HLA：ABO调整的cPRA指标用于亚洲人群的肾脏分配
目前的发现表明，需要使用局部ABO频率数据的统一ABO-HLA指标，并对肾脏同种异体移植的分配有重大影响。
MedSci原创 - 肾脏，亚洲人群，ABO血型，cPRA - 2023-10-04
【盘点】NEJM 11月第二期原始研究汇总
【1】三联药物治疗淋巴丝虫病的试验DOI: 10.1056/NEJMoa1706854世界卫生组织设定了目标，计划通过群体给药策略，到2020年全球消除淋巴丝虫病。本试验检验了伊维菌素+乙胺嗪+阿苯达唑三联药物治疗方案单剂用药对微丝蚴的持续清除效果是否优于乙胺嗪+阿苯达唑二联药物治疗方案单剂用药，以及是否不劣于二联药物治疗方案每年用药1次，用药3年。共有182例参与者被分配接受三联药物治疗方案单剂
MedSci原创 - 2018-11-15
J Micro Infect：复旦大学上海医学院与浙江中医药大学合作 “猪八戒”可以给“唐僧”输血了
复旦大学上海医学院陈力教授课题组和浙江中医药大学的孙桂芹副教授课题组合作，利用糖苷酶技术对猪红细胞进行改造，可以快速有效解除人体对猪红细胞的急性排斥反应，为猪红细胞的临床应用打下了基础。该研究成果日前已在线发表于国际《微生物与感染》杂志，相关酶制剂及应用方法已申请专利。
科学网 - 猪，人，输血 - 2019-07-22
Science Advances：首次证实：表观遗传药物EZH2抑制剂，通过激活免疫系统治疗膀胱癌
该研究首次证实，目前用于治疗淋巴瘤和肉瘤的表观遗传药物 EZH2 抑制剂——他泽司他（Tazemetostat），能够通过激活免疫系统来抑制膀胱癌。研究团队已启动针对晚期膀胱癌的人体临床试验。
“生物世界”公众号 - 膀胱癌，EZH2抑制剂 - 2022-10-10
Science：单细胞测序——打开“心力衰竭”个性化治疗的通道！
这是第一次在心脏组织中进行此类分析，我们希望这种方法可用于研究其他类型的遗传性心脏病。
转化医学网 - 治疗，心力衰竭，单细胞测序 - 2022-08-07
陆道培医疗集团荣获国际再生医学基金会（RMF）2019国际成就奖
国际再生医学基金会（RMF）宣布2019年“干细胞和再生医学行动奖”5家/位获奖者 -- 陆道培医疗集团获得唯一的2019国际成就奖。 国际再生医学基金会（RMF）宣布2019年“干细胞和再生医学行动奖”5家/位获奖者 -- 陆道培医疗集团获得唯一的2019国际成就奖 这一重要的奖项将在2019年1月23日世界干细胞峰会（WSCS）颁奖晚宴上公布和颁发。国际再生医学基金会（RMF）宣布2019年
美通社 - 陆道培，国际再生医学基金会 - 2018-12-17
4大疾病领域基因疗法管线大盘点
自转基因技术于上世纪70年代问世以来，基因疗法就被视为解决许多疾病，尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展，但是，将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年，美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起
药明康德 - 疾病，基因，盘点，肝脏，血友病，眼，神经系统，血液 - 2017-08-08
基因疗法治疗充血性心衰：NAN-101的I期临床试验已开始
临床阶段的腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。
MedSci原创 - 充血性心衰，NAN-101，基因疗法，PP1 - 2020-02-05
基因疗法的时代来了？数据盘点近10年来发展趋势
种种迹象表明，基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏，而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前，DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作，M&A，和研发授权协议等投融资活动进行了统计。
药明康德 - 基因疗法，研发，发展趋势 - 2019-06-25
第61届ASH：Mustang Bio宣布MB-107和MB-106慢病毒基因疗法的最新数据
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，致力于使用先进的细胞和基因疗法治疗血液学癌症。在第61届美国血液病学会（ASH）年会上，Mustang Bio的MB-107和MB-106慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷症（XSCID）的I/II期临床数据将被披露。
MedSci原创 - MB-107，MB-106，慢病毒基因疗法 - 2019-11-07
三篇Nature子刊文章直击引发青光眼的特殊遗传突变
近日，来自伦敦大学国王学院等处的研究人员通过研究鉴别出了和青光眼发病相关的六个基因突变，这或许可以帮助科学家们开发出诊断眼睛顽疾的新型检测技术及治疗手段，相关研究成果刊登于国际杂志Nature Genetics发表在Nature Genetics杂志上的三篇研究论文中，来自不同研究机构的研究人员均发现了特殊的基因突变在调节细胞中胆固醇水平及年龄相关的动脉病、动脉粥样硬化等疾病中扮演着重要作用。
生物谷 - 青光眼，特殊遗传突变，检测技术 - 2014-09-02
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