Amicus的Galafold在美国获批
Amicus Therapeutics的Galafold已被美国批准为首个用于治疗成人法布瑞式症的口服药物。
MedSci原创 - Amicus的Galafold - 2018-08-14
Amicus庞培病疗法获突破性疗法认定
日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美国FDA授予其在研疗法AT-GAA突破性疗法认定，用于治疗晚发型庞培病（Pompe disease）。
药明康德 - AT-GAA，庞培病，溶酶体 - 2019-02-27
FDA拒绝加速审批Amicus公司的庞贝病新药AT-GAA
Amicus Therapeutics今日披露，FDA认为该公司开发AT-GAA药物的临床包装"不足以"支持其获得加速审批治疗庞贝病（Pompe disease）。
MedSci原创 - 庞贝病，加速审批，FDA - 2018-09-10
Amicus Therapeutics法布里病新药Galafold获英国NICE支持批准
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布指南草案，支持将Amicus Therapeutics制药公司最新获批的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于罕见性遗传病法布里病NICE表示，Amicus公司需要提供保密的折扣，才会最终批准。 法
生物谷 - Amicus，法布里病，Galafold - 2016-10-22
英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布最终指南，支持将Amicus Therapeutics制药公司的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于罕见遗传性疾病病——法布里病
生物谷 - 罕见病新药 - 2017-01-05
药明生物祝贺Amicus新一代庞贝氏症疗法获FDA突破性疗法认定
全球领先的开放式生物制药技术平台公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）的合作伙伴Amicus（纳斯达克股票代码：FOLD）近日宣布，公司用于治疗晚发型庞贝氏症的新一代疗法AT-GAA
美通社 - 药明生物，庞贝氏症 - 2019-02-28
美国FDA向Amicus的AT-GAA治疗迟发型庞贝氏病授予了突破性治疗指定
Amicus Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Amicus一项突破性治疗指定（"BTD"）给AT- GAA用于治疗迟发型糖原贮积症II型(Pompe氏病)。
MedSci原创 - 迟发型庞贝氏病，酸性α-葡糖苷酶，突破性治疗指定 - 2019-02-25
15年来首个法布里病新药Galafold获FDA加速批准
Amicus Therapeutics于本周五宣布，其Galafold（migalastat）获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。
MedSci原创 - 法布里病，Galafold，FDA - 2018-08-11
第三次改变立场：FDA为罕见病药物大开绿灯
Therapeutics MD（TXMD）曾于今年5月8日被美国食品和药品监督管理局（FDA）抨击，FDA正式拒绝其被称为TX-004HR(无需涂布器的阴道雌二醇软凝胶)的药物申请。当时，监管机构表示需要该公司提供该药物更充足的安全性数据，这也就意味着需要开启一个全新的研究以及增加数年的时间。5月9日，FDA宣布新任长官Scott Gottlieb正式上任。随后，Therapeutics MD对该
新浪医药新闻 - FDA，罕见病药物，TX-004HR - 2017-11-08
GEN：2014华尔街生物医药股10大赢家
过去的2014年，是资本市场不平凡的一年，也是生物医药股勇攀高峰的一年。这一年，生物科技上升到了前所未有的高度，成为所有行业中最具投资价值的领域，生物医药股在这一年普遍表现非常出色并显著跑赢大盘。 近日，国外著名网站GEN公布了2014年华尔街生物医药股十大赢家榜单。数据显示，2014年排进TOP10榜单的涨幅普遍比2013年要高。例如，2013年涨幅最高的一支股票（Insys The
GEN - 生物医药 - 2015-01-22
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展
1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，
罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22
Health Technol Assess：精神分裂症用氯氮平控制不佳时添加阿米舒必利有无效果？
难治性精神分裂症对氯氮平不完全响应时添加第2种抗精神病药物的做法尚无证据支持。
环球医学 - 精神分裂，阿米舒必利，资讯列表 - 2022-05-06
JP.Morgan：2017全球生物技术框架
第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？一、核心行业的基本面继续走强生物科技领域仍处于创新周期的相对早期阶段：首创一类新药和颠覆性治疗方法会越来越多，例如肿瘤的免疫治疗、基因编辑和基因治疗等，
国际分子诊断 - 2017-01-24
柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献
蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。
深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04
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