中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
美国FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药物指定
Akari近日宣布美国FDA已批准其nomacopan治疗大疱性类天疱疮（BP）的孤儿药物指定。
MedSci原创 - Nomacopan，FDA，大疱性类天疱疮 - 2019-09-15
脑转移性乳腺癌的治疗进展：FDA授予NERLYNX孤儿药物指定
Puma生物制药公司近日宣布，美国FDA已授予NERLYNX®（neratinib）孤儿药物指定，用于治疗乳腺癌脑转移患者。
MedSci原创 - FDA，乳腺癌，NERLYNX，脑转移 - 2019-09-04
Mitochon Pharmaceuticals的MP-101治疗亨廷顿舞蹈病获得FDA孤儿药物指定
Mitochon的MP101和MP201都是靶向线粒体的化合物来发挥神经保护。这些化合物通过微量给药引起能量消耗的轻微增加，从而加强细胞存活。这些化合物还诱导脑源性神经营养因子（BDNF）的产生，参与认知和神经生长。
MedSci原创 - MP-101，亨廷顿舞蹈病，孤儿药指定 - 2019-03-06
骨髓增生异常综合征的治疗：ASTX727已获美国FDA的孤儿药物指定
总部位于日本东京的Astex制药公司近日宣布，美国FDA已授予其ASTX727（固定剂量的cedazuridine和地西他滨）用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）。
MedSci原创 - ASTX727，骨髓增生异常综合征，孤儿药物指定 - 2019-09-04
Viracta的HDAC抑制剂nanatinostat治疗EBV相关癌症，获得美国FDA的孤儿药物指定
Viracta Therapeutic宣布其2期候选药物nanatinostat与抗病毒药缬更昔洛韦联用，治疗移植后淋巴组织增生性疾病（PTLD）、浆细胞性淋巴瘤和血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤，获得了美国食品和药物管理局的Orphan药物指定。
MedSci原创 - HDAC抑制剂，nanatinostat，EBV相关癌症，孤儿药物指定 - 2019-04-17
Espero BioPharma宣布Tecarfarin治疗终末期肾病和心房颤动患者获得FDA孤儿药物指定
2019年3月11日，一家专注于开发针对血栓形成和心律控制相关治疗药物的制药公司Espero BioPharma，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）为预防终末期肾病（ESRD）和心房纤颤（AFib）患者心源性血栓栓塞的Tecarfarin替加福林，授予了孤儿药物指定（ODD）。
MedSci原创 - 终末期肾病，心房纤颤，维生素k拮抗剂 - 2019-03-12
阿斯利康的PD-L1单抗Imfinzi治疗小细胞肺癌，获得FDA的孤儿药物指定
阿斯利康宣布其PD-L1单抗Imfinzi（durvalumab）治疗小细胞肺癌（SCLC），获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD）。
MedSci原创 - PD-L1单抗，Imfinzi，小细胞肺癌，孤儿药物指定 - 2019-07-12
miR-155抑制剂治疗T细胞淋巴瘤，获得美国FDA的孤儿药物指定
microRNA-155的过表达与多种T细胞淋巴瘤和其他血液癌的预后不良有关。
MedSci原创 - T细胞淋巴瘤，miR-155抑制剂，FDA的孤儿药物指定 - 2020-07-24
Portola口服Syk/JAK抑制剂Cerdlatinib治疗外周T细胞淋巴瘤获得FDA孤儿药物指定
Portola Pharmaceuticals今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已指定其研发的cerdulatinib为孤儿药。
MedSci原创 - Syk/JAK抑制剂，外周T细胞淋巴瘤，孤儿药 - 2018-09-26
Glenmark双特异性抗体GBR 1342治疗多发性骨髓瘤，喜获FDA孤儿药物指定
Glenmark Pharmaceuticals宣布其双特异性药物抗体候选GBR 1342用于先前已接受过治疗的多发性骨髓瘤患者，获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定。
MedSci原创 - Glenmark，双特异性抗体，GBR，1342，多发性骨髓瘤，孤儿药物指定 - 2019-09-17
2024 FDA指南：药物开发平台技术指定项目
本指南概述了获得平台技术指定的资格因素、获得指定的潜在好处、如何利用来自指定平台技术的数据、如何在里程碑会议上讨论计划的指定请求、提交指定请求的建议内容以及指定请求的审核时间表。
FDA官网 - 药物 - 2024-06-03
CARsgen Therapeutics公司的多发性骨髓瘤CAR-T细胞疗法喜获FDA的孤儿药物指定
CARsgen Therapeutics公司的在研CAR-T细胞疗法--全人抗BCMA（B细胞成熟抗原）自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CT053）用于治疗多发性骨髓瘤，喜获美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD）。
MedSci原创 - CARsgen，therapeutics，多发性骨髓瘤，Car-T细胞疗法，孤儿药物指定 - 2019-09-03
MB-102（CD123 CAR T）获得FDA孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤
Mustang Bio是一家专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程T细胞（CAR T）技术的新型免疫疗法公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）获得孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤
MedSci原创 - 孤儿药物指定，MB-102，FDA - 2018-12-22
FDA：小儿常见病亚群的药物和生物制剂孤儿药指定的澄清
本指南适用于正在考虑根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 526 条为其药物提交孤儿药指定请求的药物和生物制品（以下简称药物 1）的申办者。 美国食品药品监督管理局 (Foo
FDA - 孤儿药 - 2021-10-22
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