Lancet：Nusinersen-治疗小儿肌萎缩的新曙光
Nusinersen多剂量鞘内给药具有可接受的安全性和耐受性，药理学效应符合其预期的作用机制，支持其临床疗效。这些结果表明可以针对用Nusinersen治疗小儿脊髓性肌萎缩，开始设计一个持续的、安慰剂对照的3期临床研究临床研究了。
MedSci原创 - 小儿脊髓性肌萎缩 - 2016-12-07
Nusinersen使儿童脊髓性肌肉萎缩症患者恢复运动功能
患有严重的脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿在运动功能方面极有可能出现萎缩，根据一项新的研究证实，使用SMN2反义RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）治疗后，有 47%的患者能够获得生存的可能性经美国FDA批准的Nusinersen在上市后表现良好，能够用于患有渐进性神经肌肉疾病的所用患者。
MedSci原创 - Nusinersen，脊髓性肌肉萎缩症，运动功能 - 2018-01-30
Neurology：Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射治疗脊髓性肌萎缩症
研究认为Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射是无法接受腰椎注射脊髓性肌萎缩症患者的一种可行的替代途径
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，Nusinersen，颈椎穿刺鞘内注射 - 2018-07-14
NEJM：Nusinersen治疗婴儿脊髓性肌萎缩症III期临床结果
研究认为，Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症，患儿生存期和运动功能，早期治疗有助于药物效应的最大化
MedSci原创 - Nusinersen，脊髓性肌萎缩症，运动神经元 - 2017-11-02
Neurology：迟发性脊髓性肌萎缩患儿接受Nusinersen长期疗效研究
长期Nusinersen治疗可显著改善迟发性脊髓性肌萎缩症患儿运动功能，稳定疾病活动状态
MedSci原创 - 迟发性脊髓性肌萎缩症，Nusinersen，SMA - 2019-04-29
苏大教授参与研发Nusinersen，成FDA首批治疗SMA的药物
导读 12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了脊髓性肌萎缩症（ SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，这是首个获批用于治疗SMA的药物。
生物探索 - 苏大教授，研发Nusinersen，FDA首批，SMA，药物 - 2016-12-29
AVXS-101和Nusinersen对脊髓性肌萎缩的临床疗效和价值的比较
临床和经济评论研究所（ICER）将制定一份报告，评估诺华旗下的AVXS-101和安进旗下的nusinersen（Spinraza®）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床疗效和价值。
MedSci原创 - Nusinersen，AVXS-101，肌萎缩 - 2018-08-02
JNNP：采用疾病改良疗法筛查新生儿脊髓性肌萎缩症的成本效果分析
使用疾病改良发筛查新生儿脊髓性肌萎缩症在提高新生儿生活质量和寿命的同时，还大大节约了社会成本。
MedSci原创 - 新生儿，脊髓性肌萎缩症，疾病改良疗法 - 2021-08-03
脊肌萎缩症：诺西那生治疗的安全性和有效性
该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
神经科学论坛 - 脊肌萎缩症，诺西那生 - 2023-11-23
【盘点】NEJM 2月原始研究第三期汇总
【1】碳酸氢钠和乙酰半胱氨酸对造影后AKI的预防效果如何DOI：10.1056/NEJMoa1710933静脉注射碳酸氢钠和口服乙酰半胱氨酸被广泛用于预防造影后的急性肾损伤和相关的不良后果，但无确切的证据来证明其疗效。最近，一项新的研究中，研究人员采用2×2因子设计，就接受血管造影的5177名肾脏并发症高危患者随机分配给予静脉注射碳酸氢钠或静脉滴注0.9％氯化钠以及口服乙酰半胱氨酸或安慰剂5天；在
MedSci原创 - 2018-02-26
Frontiers in Pediatrics：SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。
“生物世界”公众号 - SMA特效药，诺行阿生钠 - 2023-05-27
【盘点】NEJM 11月原始研究第一期汇总
【1】血管紧张素转换酶抑制剂和他汀类药物不能改善I型糖尿病患者蛋白尿病情进展DOI：10.1056/NEJMoa1703518http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1703518在青少年I型糖尿病患者中，青春期蛋白代谢速率增加可导致蛋白尿病情进展，导致肾脏和心血管疾病的长期风险增加。近日研究人员考察了血管紧张素转换酶抑制剂和他汀类药物对青春期高蛋白尿
MedSci原创 - 2017-11-03
罕见病重磅消息！全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日在美国监管方面传来喜讯。
生物谷 - 百健，脊髓性肌萎缩，Spinraza，反义药物 - 2016-12-26
J Child Orthop：友好型仪器治疗1型脊髓性肌萎缩患者早发性脊柱侧凸的安全性和有效性
本文评价友好型器械治疗1型脊髓性肌萎缩(SMA)患者接受疾病改善治疗(DMT)后早发性脊柱侧凸(EOS)的安全性，并分析其近期疗效。
MedSci原创 - 早发性脊柱侧凸，1型脊髓性肌萎缩症，生长友好型仪器 - 2024-02-26
【盘点】12月Lancet杂志亮点研究汇总
Lancet作为医学四大期刊之一，其刊登的研究自然很有重量，小编整理了10月份大家普遍关注的一些医学息息相关的且十分重要的重要研究，与大家分享，希望可以从中学习一些知识。【1】Lancet：肌球蛋白激活剂可增加心衰患者心脏收缩力近日，顶级医学杂志Lancet上发表了一篇文章，研究人员评估了对心肌肌球蛋白激活剂-omecamtiv mecarbil的药代动力学和对心脏功能以及结构的影响。&nbs
MedSci原创 - Lancet杂志 - 2016-12-11
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