小干扰RNA降脂药物药学专家共识
共识介绍了siRNA降脂药物的作用机制,并以已获批的药物英克司兰为例,就其临床证据、药物安全性等进行了阐述,以期为siRNA降脂药物的临床规范应用提供参考。
中国医院药学杂志 - 降脂药,小干扰RNA - 2023-11-07
Nat COmmun:干扰RNA可助RNA药物逃出子宫内膜进入胞质溶胶!
导言:基于RNA的药物在实现其治疗前景方面进展缓慢,因为它们被困在核内体中,并被递送到可降解的溶酶体。但是,如果可以从内体中分解出基于RNA的药物,它们就可以完成其使命,即下调致病基因。小干扰RNA(
转化医学网 - 微小RNA,RNA药物 - 2020-04-22
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型:急性间歇性卟啉症(acute intermittent porphyria, AIP),遗传性卟啉病(hereditary coproporphyria, HCP)和斑驳卟啉症(variegate porphyr
药明康德 - RNA干扰,卟啉症 - 2017-06-02
美药管局批准首款小干扰RNA药物
美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰RNA药物,用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。
新华网 - FDA,首款,小干扰RNA药 - 2018-08-13
CLIN CANCER RES:干扰素γ信使RNA特征可以预测患者结局
durvalumab是一种抗PD-L1单克隆抗体。CLIN CANCER RES近期发表了一篇文章, 研究durvalumab的预测性生物学标志。
MedSci原创 - 非小细胞肺癌,尿路上皮癌,信使RNA,干扰素γ - 2018-08-28
Acta Biomater:新型水凝胶递送RNA干扰分子可有效治疗骨缺损
RNA干扰(RNAi)可能是促进功能组织生长的一种有效和有价值的工具,因为短干扰RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)可以阻断对组织再生具有负面影响的基因的表达。
MedSci原创 - 水凝胶,RNA干扰分子,骨缺损 - 2018-06-22
Nat Commun:AGO2突变影响RNA干扰和人类神经发育
RNA干扰是基因表达转录后调控的主要机制。microRNA(miRNA)前体被转录,加工成成熟的miRNA,并加载到Argonaute(AGO1-4)蛋白上,形成RNA诱导的沉默复合物RISC。因此,
MedSci原创 - 神经发育,RNA干扰,Ago2,RISC - 2020-11-28
Cell Res:RNA干扰被发现是人类神经早期发育的“保护伞”
我国科研人员的一项最新研究表明,人神经前体细胞可以利用RNA干扰抗病毒免疫抵抗寨卡病毒感染。这一研究首次发现RNA干扰抗病毒免疫机制在人类神经发育过程中的关键作用,相关研究成果近期以封面文章的形式发表在国际知名期刊《细胞研究》上。
新华网 - RNA干扰,人类神经,早期发育 - 2019-04-22
10亿美元收购RNA干扰疗法ARO-AAT,治疗遗传性肝病
ARO-AAT作为一种RNA干扰(RNAi)疗法,通过抑制突变型α-1抗胰蛋白酶(致病因子)的表达发挥作用。
MedSci原创 - RNAi疗法,ARO-AAT,α-1抗胰蛋白酶缺乏性肝病(AATLD) - 2020-10-11
NEJM:RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性
研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标
MedSci原创 - 遗传性转胸腺肽淀粉样变性,RNA,Patisiran - 2018-07-06
2019年欧洲肝脏研究协会(EASL)年会:RNA干扰药物JNJ-3989的临床数据
Arrowhead制药公司近日公布了第三代皮下注射RNA干扰(RNAi)药物JNJ-3989的I/II期研究(AROHBV1001)的临床数据,用于治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染患者。
网络 - RNA干扰,JNJ-3989,乙型肝炎 - 2019-04-13
NEJM:Lumasiran,一种治疗原发性1型高草尿症的干扰RNA
Lumasiran减少了尿中草酸排泄,这是PH1患者进展性肾衰竭的原因。大多数接受Lumasiran治疗的患者在治疗6个月后草酸水平正常或接近正常。
MedSci原创 - Lumasiran,原发性1型高草尿症,干扰RNA - 2021-04-01
Sci Rep:RNA干扰系统在哺乳动物细胞内具有抗病毒功能
对于包括线虫和植物在内的许多有机体来说,RNA干扰(RNAi)是对抗病毒感染的一种防御系统,但是在哺乳动物细胞中RNAi是否也具有抗病毒感染功能仍不清楚。RNA干扰是一种在进化上非常保守的系统,几乎存在于所有真核细胞中。之前有研究发现在植物、线虫以及昆虫体内RNAi作
生物谷 - 转化医学,病毒 - 2016-06-09
利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶性
通过脂质纳米颗粒(LNP)将两种寡核苷酸(干扰sgRNA二级结构的寡核苷酸、靶向Cas9-mRNA的siRNA)递送到肝脏,破坏肝脏细胞中的脱靶编辑。
“生物世界”公众号 - CRISPR,RNA干扰 - 2022-04-18
Proc Natl Acad Sci U S A:光寿红组揭示反义核糖体小干扰RNA新功能,为小RNA领域开创新方向
核糖体RNA(rRNA)作为一类重要的非编码RNA,是细胞内含量最高的RNA组分,同时也是细胞内蛋白质翻译机器的主要组成成分。核糖体RNA的转录、加工与代谢是由一系列的极其复杂的生物化学反应所组成,同时还需要监控和调节系统,以共同维持细胞内核糖体RNA的稳态。
BioArt - 反义核糖体,干扰,RNA,新功能,小RNA领域 - 2018-09-30
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