RNAi疗法对抗2019-nCoV：Sirnaomics推进基于RNAi的预防和治疗方法
Sirnaomics是发现和开发新型RNAi疗法的领先生物制药公司，今日宣布，它已动员其在美国和中国的研究团队开发基于RNAi的新型预防剂和疗法来对抗2019-nCoV引起的严重急性呼吸道感染（SARI
MedSci原创 - RNAi，2019-nCoV，Sirnaomics - 2020-01-25
Nat Biotechnol：RNAi疗法减轻先兆子痫
来自麻省大学医学院、贝斯以色列女执事医学中心和西悉尼大学的科学家合作研究表明，使用小干扰RNA新型疗法（siRNA）在动物模型中减轻了先兆子痫症状。
生物通 - RNAi，先兆子痫，动物模型 - 2018-11-25
Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
该公司指出，该药物在2018年8月11日被FDA批准后，现在再次获得欧盟批准，成为欧盟批准的首个RNAi疗法。
MedSci原创 - RNAi，hATTR，欧盟 - 2018-08-30
RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止
著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法再受重创。此次，总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示，其数据分析委员会（DMC）告知管理层，认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临
生物谷 - Alnylam新疗法，RNAi疗法 - 2016-10-10
生菜或为乙肝RNAi疗法和工具带来“绿色革命”
20世纪50年代初期的“绿色革命”—— 矮种稻（Dwarf Rice）的广泛种植解决了发展中国家的粮食问题。目前，乙型肝炎病毒（HBV）的慢性感染已成为主要的公共卫生问题。根据世界卫生组织（WHO）的公告，全球估计有2.57亿的慢性乙型肝炎病毒感染者。最近的研究表明，在转基因小鼠和HBV感染患者中乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）的表达水平跟肝细胞癌（HCC）的发生或肝纤维化的严重程度具有相关性，
肝脏时间 - 乙型肝炎病毒 - 2019-07-01
Circulation：RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景
干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病？研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA（M7.8）。
MedSci原创 - RNAi，限制性心肌病，AAV9-M7.8L - 2019-09-10
突破性RNAi疗法早期数据显著，即将开展3期临床
领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。
药明康德 - RNAi疗法，血紫质病，卟啉症 - 2017-06-28
RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点
Alnylam制药本周三（2019年3月6日）报道，用于治疗急性肝性卟啉症（AHP）的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。
网络 - 肝性卟啉症，givosiran，RNAi - 2019-03-07
RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症
Alnylam Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo（lumasiran）用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。
MedSci原创 - FDA批准，Alnylam，RNAi疗法，givosiran，遗传性罕见病，急性肝卟啉症 - 2019-11-23
RNAi疗法lumasiran：获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16
降胆固醇RNAi疗法再获佳绩，达到两项3期临床试验终点
今日，The Medicines Company宣布，其降低胆固醇的RNAi疗法inclisiran，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的3期试验ORION-9，以及治疗动脉粥样硬化性心血管病（
药明康德 - 高胆固醇血症，RNAi疗法，动脉粥样硬化性心血管病，3期临床试验 - 2019-09-26
Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703，用于抵抗新冠病毒COVID-19
RNAi疗法VIR-2703实现50％抑制（EC50）的有效浓度小于100 pM，而EC95有效浓度小于1 nM。
MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19，RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
患者肝脏中 Z-AAT 降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（200mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。
“生物世界”公众号 - RNA疗法，遗传性肝病 - 2022-06-30
Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定，治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
MedSci原创 - hATTR淀粉样变性，FDA快速通道指定，RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15
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