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<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font><font color="red">lumasiran</font>获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

Alnylam Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo（lumasiran）用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font><font color="red">lumasiran</font>：获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran：获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16

FDA为Alnylam的<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font><font color="red">Lumasiran</font>授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症

FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。

MedSci原创 - 优先审查，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03

全球第三款<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font><font color="red">lumasiran</font>即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

20余年历程，RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近，

MedSci - RNAi疗法，原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2020-10-27

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font><font color="red">Lumasiran</font>治疗高草酸尿症，6个月患者恢复到正常水平

RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症，6个月患者恢复到正常水平

lumasiran治疗组，84％的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平，而安慰剂组没有一人实现该目标。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran，Lumasiran，Alnylam Pharmaceuticals - 2020-06-13

ERA-EDTA 2020：<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>公司Alnylam再发力！<font color="red">Lumasiran</font>治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

ERA-EDTA 2020：RNAi疗法公司Alnylam再发力！Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点，相对于安慰剂而言，草酸尿的平均减少量为53.5％

MedSci原创 - RNAi疗法，1型原发性高草酸尿症（PH1），Lumasiran - 2020-06-08

Genet Med:<font color="red">lumasiran</font>治疗原发性1型高草酸尿症的3期试验:一种新的婴幼儿<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>

Genet Med:lumasiran治疗原发性1型高草酸尿症的3期试验:一种新的婴幼儿RNAi疗法

原发性高草酸尿症1型(PH1)是一种罕见的进行性常染色体隐性遗传病，其特征是由AGXT编码的肝过氧化物酶丙氨酸-乙醛酸转氨酶缺乏引起的肝草酸盐生成增加。

MedSci原创 - 原发性1型高草酸尿症 - 2022-01-30

Alynlam的<font color="red">RNAi</font>药物<font color="red">lumasiran</font>治疗原发性高草酸尿症，完成向欧盟和美国的申请

Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症，完成向欧盟和美国的申请

如果获得批准，lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的首个治疗药物。

MedSci原创 - Alnylam，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi药物lumasiran - 2020-04-08

FDA批准<font color="red">lumasiran</font>治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的<font color="red">RNAi</font>帝国再下一城！

FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！

近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE

会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>对抗2019-nCoV：Sirnaomics推进基于<font color="red">RNAi</font>的预防和治疗方法

RNAi疗法对抗2019-nCoV：Sirnaomics推进基于RNAi的预防和治疗方法

Sirnaomics是发现和开发新型RNAi疗法的领先生物制药公司，今日宣布，它已动员其在美国和中国的研究团队开发基于RNAi的新型预防剂和疗法来对抗2019-nCoV引起的严重急性呼吸道感染（SARI

MedSci原创 - RNAi，2019-nCoV，Sirnaomics - 2020-01-25

Nat Biotechnol：<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>减轻先兆子痫

Nat Biotechnol：RNAi疗法减轻先兆子痫

来自麻省大学医学院、贝斯以色列女执事医学中心和西悉尼大学的科学家合作研究表明，使用小干扰RNA新型疗法（siRNA）在动物模型中减轻了先兆子痫症状。

生物通 - RNAi，先兆子痫，动物模型 - 2018-11-25

Alnylam的<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR

Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR

该公司指出，该药物在2018年8月11日被FDA批准后，现在再次获得欧盟批准，成为欧盟批准的首个RNAi疗法。

MedSci原创 - RNAi，hATTR，欧盟 - 2018-08-30

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>再遭重创 Alnylam新<font color="red">疗法</font>因患者意外死亡被迫中止

RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法再受重创。此次，总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示，其数据分析委员会（DMC）告知管理层，认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临

生物谷 - Alnylam新疗法，RNAi疗法 - 2016-10-10

生菜或为乙肝<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>和工具带来“绿色革命”

生菜或为乙肝RNAi疗法和工具带来“绿色革命”

20世纪50年代初期的“绿色革命”—— 矮种稻（Dwarf Rice）的广泛种植解决了发展中国家的粮食问题。目前，乙型肝炎病毒（HBV）的慢性感染已成为主要的公共卫生问题。根据世界卫生组织（WHO）的公告，全球估计有2.57亿的慢性乙型肝炎病毒感染者。最近的研究表明，在转基因小鼠和HBV感染患者中乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）的表达水平跟肝细胞癌（HCC）的发生或肝纤维化的严重程度具有相关性，

肝脏时间 - 乙型肝炎病毒 - 2019-07-01

Circulation：<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>治疗限制性心肌病的临床前景

Circulation：RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景

干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病？研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA（M7.8）。

MedSci原创 - RNAi，限制性心肌病，AAV9-M7.8L - 2019-09-10

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