定价为天价的SMA疗法卖得还好吗
近日，渤健发布2020年财报，其全年收入134亿美元，其中，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元，占总营收约15%左右，但相较于2019年21亿美元的销售
医谷网 - SMA疗法 - 2021-02-15
基因治疗药物Spinraza可改II型SMA
日前，基因疗法药物Spinraza被证明可以显著改善神经肌肉疾病，脊髓性肌萎缩症（SMA）的严重形式，这种病症通常会影响6至18个月的儿童。由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗
MedSci原创 - Spinraza，SMA，脊髓性肌萎缩症 - 2018-02-28
FDA批准口服性脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Evrysdi
近日，FDA批准了Roche及其合作伙伴PTC Therapeutics的Evrysdi（risdiplam），使之成为首个针对两个月及两个月以上所有类型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的口服治疗药物。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，risdiplam，Evrysdi - 2020-08-09
苏大教授参与研发Nusinersen，成FDA首批治疗SMA的药物
导读 12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了脊髓性肌萎缩症（ SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，这是首个获批用于治疗SMA的药物。
生物探索 - 苏大教授，研发Nusinersen，FDA首批，SMA，药物 - 2016-12-29
Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），CHMP持积极意见
SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，而5q SMA是该疾病的最常见形式。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，SMA，Evrysdi，Evrysdi（risdiplam） - 2021-02-27
FDA暂时搁置了对鞘内施用SMA基因疗法Zolgensma的研究
诺华制药近日宣布，FDA暂时搁置了在鞘内施用基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也称为AVXS-101）的试验。该公司指出，在临床前动物研究中，基因疗法Zolgensma有时会导致神经元细胞体变性或丧失。
MedSci原创 - SMA，Zolgensma，基因疗法 - 2019-10-30
中国首部脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱动画片广州首映
2018年12月16日，《扎克的游戏日》 -- 一部专门为脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）群体而创作的动画片在广东广州首映。 现场嘉宾合影 该动画片改编自同名英文绘本。同名绘本由渤健生物科技公司携手美国SMA患者组织(Cure SMA)、欧洲SMA患者组织（SMA Europe）以及全球SMA领域治疗专家合作完成。
美通社 - 脊髓性肌萎缩症，扎克的游戏日 - 2018-12-17
国际罕见病日：关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活
时值2019年国际罕见病日之际，国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕
美通社 - 国际罕见病，脊髓性肌萎缩症 - 2019-02-27
国内成人SMA患者生存调研报告发布，这三点需要关注！
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色隐性遗传病，在全年龄段人群中均有可能发病，且致残率高，严重威胁患者的生存质量。与儿童患者相比，成人患者在疾病改善程度、生活质量预期、经济负担等方面有很大差别。
罗氏制药 - 诊治，脊髓性肌萎缩症 - 2023-12-26
安全隐患困扰 SMA新药RG7800二期临床试验被暂停
罗氏公司最近宣布，出于安全因素的考虑，公司已经临时暂停了与PTC公司合作开发的治疗脊髓性肌萎缩（SMA）症药物RG7800的临床二期研究。
生物谷 - 脊髓性肌萎缩，依赖，耐受 - 2015-05-07
诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗
2018年4月9日，诺华宣布已以每股218美元，共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis，此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，诺华，基因治疗 - 2018-04-10
Frontiers in Pediatrics：SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。
“生物世界”公众号 - SMA特效药，诺行阿生钠 - 2023-05-27
1348万Zolgensma，一针治愈遗传病脊髓性肌萎缩症（SMA）
2022年1月1日，脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药诺西那生钠注射液（Spinraza）价格由7
网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2022-01-28
鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果
诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据，证实了年龄较大（≥2岁且<5岁）的2型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分
MedSci原创 - AVXS-101，SMA，鞘内注射 - 2019-10-07
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