Vertex显示了CF药物Kalydeco益处的真实世界数据
Vertex提供了长期的观察数据，强调了Kalydeco对囊性纤维化患者的益处。
MedSci原创 - Kalydeco，真实世界 - 2018-06-10
Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号
Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物（PRIME）称号。
MedSci原创 - CRISPR/Cas系统，镰状细胞血症，CRISPR-Cas，CTX001，PRIME称号 - 2020-09-28
Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝
全球囊性纤维化（CF）治疗领域领导者Vertex近日在扩大英国市场方面遭受挫折，英国药物成本和疗效管理部门NICE拒绝其囊性纤维化药物Orkambi，尽管Orkambi能够有效降低患者的住院治疗率。
生物谷 - 囊性纤维变性，Vertex - 2016-03-26
Vertex在III期临床试验中测试CF三联疗法
在两项III期研究中，Vertex Pharmaceuticals将开始测试VX-445，tezacaftor和ivacaftor的组合作为囊性纤维化（CF）患者的潜在治疗方案。
MedSci原创 - CF三联疗法 - 2018-04-28
Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics，开发神经肌肉疾病的基因疗法
Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics， 增强其基因编辑能力，开发针对Duchenne肌营养不良症（ DMD）和肌强直性营养不良1型（DM1
MedSci原创 - Vertex，Exonics，therapeutics，神经肌肉疾病，基因疗法 - 2019-06-07
FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童
Vertex制药近日收获利好消息，FDA已批准Kalydeco（ivacaftor）用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）10种突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R
生物谷 - 靶向药物，儿童，Vertex - 2015-03-20
Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果
Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果
MedSci原创 - Vertex，囊性纤维化药物，Trikafta - 2019-11-03
Vertex新的三联组合治疗囊性纤维化，3期临床大获成功
自2012年推出Kalydeco以来，总部位于马萨诸塞州波士顿的Vertex公司在囊性纤维化（CF）治疗方面一直处于领先地位。全球CF患者约75000人，其目前的Kalydeco，Orkambi和Symkevi组合只能治疗这一总数的一半，Vertex公司的最终目标是治疗所有的CF患者。
MedSci原创 - Vertex，三联组合，囊性纤维化，3期临床 - 2019-06-02
欧盟扩大了Vertex的囊性纤维化药物Kalydeco的应用范围，批准用于婴儿的治疗
欧洲监管机构已批准扩大Vertex的囊性纤维化（CF）药物Kalydeco（ivacaftor）的治疗范围。
MedSci原创 - 欧盟，Vertex，囊性纤维化，Kalydeco，婴儿 - 2019-12-16
FDA批准Vertex公司的Kalydeco药物用于治疗两岁以下的囊性纤维化儿童患者
Vertex Pharmaceuticals公司的囊性纤维化药物Kalydeco在美国的适应症进一步扩大，FDA已经批准将该药物用于治疗24个月以下的囊性纤维化（CF）儿童患者，这些患者体内都至少存在一个跨膜传导调节因子
MedSci原创 - Kalydeco，囊性纤维化，CFTR基因突变 - 2018-08-16
Vertex揭示了在首批接受CRISPR/Cas9基因编辑疗法患者中激动人心的数据
Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗的前两名患者的初步阳性数据。
MedSci原创 - Vertex，CRISPR，/，Cas9，基因编辑疗法，严重血红蛋白疾病 - 2019-11-23
Vertex的VX-445三联组合方案治疗囊性纤维化的III期研究达到主要终点
Vertex制药公司在本周三（2019年3月6日）宣布，研究性新药VX-445与ivacaftor和tezacaftor结合的三联方案治疗囊性纤维化（CF）患者的两项III期研究均符合其主要终点。
网络 - 囊性纤维化，VX-445，Vertex - 2019-03-07
Vertex公司的SYMDEKO获澳大利亚批准，用于治疗12岁以上CFTR基因突变的囊性纤维化患者
波士顿Vertex制药股份有限公司今天宣布，澳大利亚治疗产品管理局（TGA）已批准将SYMDEKO（tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）上市，用于F508del突变或囊性纤维化跨膜传导调节因子
MedSci原创 - 囊性纤维化，囊性纤维化跨膜传导调节因子，CFTR - 2019-03-12
Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点
Vertex制药近日宣布，两项III期研究调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）三联组合方案治疗囊性纤维化患者的有效性和安全性，结果显示，三联疗法达到了肺部显著改善的主要终点
MedSci原创 - 囊肿性纤维化，Vertex制药，VX-659 - 2018-11-28
欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变
-福泰制药（Vertex）7月31日宣布，药物Kalydeco（ivacaftor）获欧盟委员会（EC）批准，用于囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在8种非G551D门控突变（non-G551D
生物谷 - 囊性纤维化，基因突变 - 2014-08-04
为您找到相关结果约130个
