FDA暂时搁置了对鞘内施用SMA基因疗法Zolgensma的研究
诺华制药近日宣布，FDA暂时搁置了在鞘内施用基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也称为AVXS-101）的试验。该公司指出，在临床前动物研究中，基因疗法Zolgensma有时会导致神经元细胞体变性或丧失。
MedSci原创 - SMA，Zolgensma，基因疗法 - 2019-10-30
诺华的天价基因疗法Zolgensma，在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症
一年前，Zolgensma在美国获得批准，成为世界上最昂贵的药物，每位患者的价格为210万美元。
MedSci原创 - 基因疗法Zolgensma，脊柱性肌肉萎缩症 - 2020-05-20
诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者
诺华制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，儿童患者，基因疗法Zolgensma - 2020-03-20
III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性
Zolgensma是一种基因疗法，通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
MedSci原创 - AveXis，基因疗法，Zolgensma，I型脊髓性肌萎缩症 - 2019-04-17
5年随访数据证明Zolgensma基因疗法针对脊髓性肌萎缩症的安全性和有效性
START长期随访数据显示，一次剂量的Zolgensma在治疗5年后的患者体内仍然有效。
MedSci原创 - Zolgensma基因疗法，脊髓性肌萎缩症，5年随访 - 2020-03-25
两名儿童接受最贵的基因治疗药物Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭，正在调查原因
2022年8月11日，两名儿童在接受诺华 ( NYSE: NVS ) 脊髓性肌萎缩基因治疗药物Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 治疗后
细胞与基因治疗领域 - Zolgensma，Zolgensma基因疗法 - 2022-08-12
奥斯卡临床医疗指南：Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) (CG061)
Zolgensma针对并修复导致脊髓性肌肉萎缩症的缺失或不起作用的基因。Zolgensma是以单剂量、静脉注射的方式为2岁以下儿童提供基因替代治疗。早期恢复人类生存运动神经元基因（SMN）可能防止运动
hioscar - 脊髓性肌萎缩症，Zolgensma - 2022-10-23
诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma，临床试验中出现第二次死亡事件
诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症（SMA）实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据，该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，基因治疗，Zolgensma - 2019-04-22
美国批准首个基因疗法
美国政府8月30日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。
健康报 - 基因疗法 - 2017-09-01
RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以及Web of Science网站上记录的引文统计，都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始，
新浪科技 - 基因治疗，病毒 - 2014-12-15
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法&细胞疗法。 基因疗法 2014年1月23日的EurekAlert报告：性激素雌二醇或能阻止
不详 - 癫痫，基因疗法，细胞疗法 - 2014-01-28
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