![2022 NICE指南：Avalglucosidase <font color="red">alfa</font>治疗庞贝病[TA821]](https://img.medsci.cn/Random/headache-pain-pills-medication-159211.jpeg?imageMogr2/format/webp "2022 NICE指南：Avalglucosidase <font color=\"red\">alfa</font>治疗庞贝病[TA821]")
2022 NICE指南：Avalglucosidase alfa治疗庞贝病[TA821]
NICE发布技术鉴定指南：使用Avalglucosidase alfa治疗庞贝病的询证建议
NICE - 新药，庞贝病 - 2022-08-27
NEJM：Efanesoctocog Alfa对儿童重型血友病A，效果显著
对于 12 岁或以上的严重血友病 A 患者，每周一次的 efanesoctocog alfa 可提供持续的高凝血因子 VIII 活性，与研究前的凝血因子 VIII 预防相比，具有更好的出血预防效果。对
MedSci原创 - 血友病A，Efanesoctocog alfa - 2024-07-19
NEJM：Andexanet Alfa可逆转Xa因子抑制剂的活性
出血是接受Xa因子抑制剂治疗的并发症，但是目前并没有逆转药物的特异性药物。Andexanet的研发便是旨在逆转Xa因子抑制剂的抗凝血作用。
MedSci原创 - andexanet，出血，Xa因子抑制剂 - 2015-12-17
A型血友病，Efanesoctocog alfa被FDA授予“快速通道资格”
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa治疗A型血友病的“快速通道资格”（FTD）。
MedSci原创 - A型血友病，Efanesoctocog alfa - 2021-02-21
NEJM：sebelipase alfa治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症效果良好
在这项多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究中，共涉及66例患者，研究人员评价了使用sebelipase alfa的酶替代疗法的安全性和有效性（静脉给药剂量为每公斤体重每隔一周1毫克）；该研究的安慰剂对照阶段为期
MedSci原创 - sebelipase，alfa，溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 - 2015-09-10
Stroke ： 凝血障碍导致的脑出血，andexanet alfa治疗并未改变临床预后
与常规护理相比，andexanet alfa与创伤性因子Xa抑制剂相关ICH的较低HE率有关
MedSci原创 - 脑中风 - 2021-10-18
默克（Merck KGaA）的胆道癌疗法Bintrafusp Alfa，研究结果令人失望
默克公司（Merck KGaA）周二宣布，Bintrafusp alfa二线治疗局部晚期或转移性胆道癌患者的试验未能达到其主要终点。
MedSci原创 - 默克，胆道癌，Bintrafusp Alfa - 2021-03-16
Blood：重组FVIII药物Rurioctocog alfa pegol预防性治疗A型血友病
标准VIII因子（FVIII）预防疗法治疗A型血友病(PwHA)是根据患者的体重、FVIII缺陷程度和出血情况进行的，用药剂量和频率根据患者的临床反应进行调整。有证据表明，靶向1% FVIII水平并不
MedSci原创 - A型血友病，FVIII药物，Rurioctocog alfa pegol - 2020-11-18
Asfotase alfa治疗成人低碱性磷酸酯酶血症的有效性
低碱性磷酸酯酶血症 (Hypophosphatasia，HPP) 是一种罕见的遗传性疾病，由编码组织非特异性碱性磷酸酶的ALPL基因变异所引起。
MedSci原创 - 低碱性磷酸酯酶血症 - 2024-06-07
第15届年度WORLDSymposium：pegunigalsidase alfa用于治疗法布里病的初步数据
Protalix是一家生物制药公司，专注于通过其专有的基于植物细胞的表达系统ProCellEx®表达的重组治疗蛋白，近日宣布公司将在第15届年度WORLDSymposium上，公布pegunigalsidase alfa
MedSci原创 - pegunigalsidase，alfa，法布里病，糖代谢紊乱 - 2019-01-29
![2023 NICE 技术鉴定指南：用于治疗法布里病的 Pegunigalsidase <font color="red">alfa</font>[TA915]](https://img.medsci.cn/Random/close-up-of-doctors-with-clipboard-at-hospital-PXE5DKE.jpg?imageMogr2/format/webp "2023 NICE 技术鉴定指南：用于治疗法布里病的 Pegunigalsidase <font color=\"red\">alfa</font>[TA915]")
2023 NICE 技术鉴定指南：用于治疗法布里病的 Pegunigalsidase alfa[TA915]
Pegunigalsidase alfa 是另一种 ERT。
NICE官网 - 法布里病 - 2023-10-07
FDA延长法布雷病治疗药物长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期
Protalix BioTherapeutics是一家致力于开发、生产和商业化由其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司。近日，该公司与合作伙Chies
网络 - 法布雷病 - 2020-12-02
![2023 NICE 高度专业化的技术指南：Velmanase <font color="red">alfa</font>用于治疗α-甘露糖苷症 [HST29]](https://img.medsci.cn/Random/medical-conference-P42ZDP5.jpg?imageMogr2/format/webp "2023 NICE 高度专业化的技术指南：Velmanase <font color=\"red\">alfa</font>用于治疗α-甘露糖苷症 [HST29]")
2023 NICE 高度专业化的技术指南：Velmanase alfa用于治疗α-甘露糖苷症 [HST29]
关于velmanase alfa (Lamzede)治疗18岁以下和18岁后接受治疗的人的α-甘露糖苷症的循证建议。
NICE官网 - α-甘露糖苷症 - 2023-12-16
2024 NICE 高度专业化的技术指南：Sebelipase alfa 用于治疗沃尔曼病【HST30】
基于证据的建议，在开始治疗时，将 sebelipase alfa (Kanuma) 用于沃尔曼病（快速进行性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症）患者的长期酶替代治疗。
NICE官网 - 沃尔曼病 - 2024-01-10
EASL 2014：聚乙二醇干扰素LAMBDA 早期抗HBV疗效优于ALFA
HBeAg+慢乙肝患者的中期（24周）治疗结果表明，聚乙二醇干扰素Lambda-1a 比聚乙二醇干扰素Alfa-2a显示出更强的早期病毒学/血清学反应和更好的耐受性。该研究为治疗24周后的报告结果。成人HBeAg+，干扰素初治患者（HBV-DNA> 105IU/mL，ALT > 1×ULN [ULN = 47U/ L]），随机（1:1）分配接受每周180ug的LAMBDA或Alfa治
dxy - 乙肝，干扰素 - 2014-04-14
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