【Leukemia】del(5q) MDS患者来那度胺治疗12个月后或可实现停药
欧美多国参与的HARMONY研究分析了MDS (5q)患者摆脱红细胞输血期间停用LEN的结局，也是相关领域最大样本的报道，结果近日发表于《Leukemia》。
聊聊血液 - MDS，来那度胺，骨髓增生异常肿瘤 - 2024-08-24
NEJM：Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治疗PHE508DEL型囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor对PHE508DEL-最小功能基因型囊性纤维化患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR，呼吸 - 2019-11-01
Lancet：3联疗法治疗F508del纯合子囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor对囊性纤维化F508del纯合子突变患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，F508del，呼吸 - 2019-11-04
分子定义的亚洲型 DEL 女性 Rho(D) 免疫球蛋白指南 (c.1227G>A)
这次审查可以为修订国际指南铺平道路，包括根据特定基因型选择性使用 RhIG，特别是在患有亚洲型 DEL 的女性中。
Annals of Laboratory Medicine - 免疫球蛋白 - 2024-03-01
ASH 2014：Imbruvica使携带del17p突变的CLL患者获益
2014年第56届美国血液学会年会（ASH）于12月6日-9日在美国旧金山举行。会上公布了抗癌药Imbruvica（ibrutinib）II期RESONATE-17（PCYC-1117）研究的数据。研究中，144例携带del17p突变的复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病">白血病（CLL，n=133）患者和小细胞淋巴瘤（SLL，n=7）患者接受每日一次Imbruvica单药治疗，直至病情进展。
生物谷 - 血液病，白血病，ASH - 2014-12-22
终末期肝病模型(12岁及12岁以上)
2018-01-26
12项多发性硬化步行量表（MSWS-12）
多发性硬化症，多发性硬化 - 2023-08-06
Zarit照顾者负担量表12项简表（ZBI-12）
负担，护理 - 2022-11-16
儿童终末期肝病评分(12岁及12岁以下)
2018-01-26
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