首款突破性罕见病新药Crysvita今日获批 治疗遗传性软骨病
今日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA批准其新药Crysvita（burosumab），成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物。XLH是一种罕见的遗传性软骨病，会造成血液中磷含量低，导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，并使其一生都有骨矿化的问题。XLH是一种严重的罕见遗传病，影响了美国约3000名儿童和12000名成年人。大多数XL
药明康德 - 2018-04-19
JPEN：早期使用甘油磷酸钠预防高危早产儿早期低磷血症的疗效
早期低磷血症在小于1250g的早产儿中很常见。本研究的目的是评估从使用肠外营养的第一天起就补充甘油磷酸钠对低磷血症发生的频率和严重程度的影响。
MedSci原创 - hypophosphatemia，very，Low，Birth，Weight，newborn - 2019-03-09
JAMA：静脉铁输注对缺铁性贫血患者低磷血症的影响
研究发现，对于口服铁制剂不耐受的缺铁性贫血患者，注射异麦芽糖酐铁导致的低磷血症风险显著低于羧基麦芽糖铁
MedSci原创 - 低磷血症，贫血，异麦芽糖酐铁 - 2020-02-05
NEJM：Burosumab治疗X-连锁低磷血症效果显著
研究发现Burosumab可改善X-连锁低磷血症患儿肾小管磷酸再吸收能力，增加血清磷水平，增加身高，恢复身体机能，减轻疼痛和佝偻程度
MedSci原创 - Burosumabc，X-连锁低磷血症，佝偻病 - 2018-05-24
Blood：药物组合疗法有助治疗多发性骨髓瘤
三种药物治疗为一种血癌类型--多发性骨髓瘤提供了快速，深刻的和潜在的持久的反应，研究人员将最新研究论文发表在Blood杂志上。 芝加哥大学医学中心的主任医师Andrzej J. Jakubowiak博士带领研究人员发现相比原于一线治疗方案，carfilzomib（新一代蛋白酶抑制剂）联合lenalidomide和低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤效果更好。 Jakubowiak说：这些迅速和持久的
生物谷 - 肿瘤，癌症 - 2012-06-17
AP&T： 用羧基麦芽糖铁或异麦芽糖苷铁治疗炎症性肠病患者发生低磷血症的概率分析
缺铁和缺铁性贫血是炎症性肠病（IBD）的常见并发症。在患有中度至重度贫血，口服铁不耐受或口服铁无效的患者中，常常会使用羧基麦芽糖铁和异麦角甾醇铁进行治疗，本项研究旨在评估大剂量静脉注射铁治疗缺铁/缺铁性贫血的IBD患者发生低磷血症的概率。
MedSci原创 - hypophosphatemia，IBD，iron - 2019-08-10
JCEM：羧基麦芽糖铁治疗后严重低磷血症的危险因素
FCM治疗是低磷血症唯一的一致性危险因素。在FCM治疗后出现严重或持续性低磷血症的患者伴有更严重的骨和矿物质代谢紊乱。
MedSci原创 - 危险因素，羧基麦芽糖铁，严重低磷血症 - 2021-11-26
Clinical Nutrition: 早期给予甘油磷酸钠可以改善小于32周的早产儿的低磷血症
胎龄在37足周以前出生的活产婴儿称为早产儿或未成熟儿。其出生体重大部分在2500g以下，头围在33cm以下。其器官功能和适应能力较足月儿为差者，应给予早产儿特殊护理。
MedSci原创 - 早产儿，低磷血症 - 2021-12-11
J Bone Miner Res：布洛舒单抗可改善X连锁低磷酸盐血症成人的骨软化情况
在患有X-linked低磷血症(XLH)的成年人中，过量的FGF23会损害肾脏对磷酸盐的重吸收，并抑制1,25-二羟基维生素D的产生，导致慢性低磷血症和持续性骨质疏松症。骨质增生与骨质差有关，导致创伤
MedSci原创 - 低磷酸盐血症，布洛舒单抗 - 2020-10-01
Clinical Nutrition: 危重儿童的早期低磷血症和肠外营养对其的影响
低磷血症的原因有很多,由于饮食摄入过少导致的低磷血症比较少见,主要是肠道吸收减少,比如患者处于长期慢性的营养不良或者慢性腹泻等等,都是可以引起低磷血症的。
MedSci原创 - 肠外营养，低磷血症 - 2022-11-24
Clinical Nutrition: 重症儿童早期低磷血症以及接受肠外营养对发育的影响
喂养综合征是指在长期饥饿后提供再喂养(包括经口摄食、肠内或肠外营养)所引起的、与代谢异常相关的一组表现,包括严重水电解质失衡、葡萄糖耐受性下降和维生素缺乏等。
MedSci原创 - 肠外营养，低磷血症 - 2022-09-22
重磅！诺华抗癌药Farydak获FDA批准，系首个治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日收获重磅消息，经历大起大落的抗癌新药Farydak（panobinostat，LBH589）最终获得FDA青睐。FDA已批准Farydak联合Velcade（bortezomib，硼替佐米）和地塞米松（dexamethasone）用于既往接受至少2种治疗方案（包括Velcade和一种免疫调节（IMiD）药物）治疗失败的多发性骨髓瘤（myltiple my
生物谷 - FDA，抗癌新药，多发性骨髓瘤 - 2015-02-27
JAMA：异麦芽糖苷铁与羧甲基麦芽糖铁对缺铁性贫血患者低磷酸盐血症的影响
目前尚未清楚使用异麦芽糖苷铁（现在称为三去甲麦芽糖铁）与羧基麦芽糖铁替代铁后发生低磷血症的风险。在2项随机试验中，研究人员纳入了245名（试验A：n = 123，试验B：n = 122）对口服铁不耐受或无反应的铁缺乏性贫血患者进行了探究。结果显示，异麦芽糖苷铁VS. 羧基麦芽糖铁，引起的低磷血症发生率在35天内分别为7.9％ VS.75.0％（试验A）和8.1％VS. 73.7％（试验B）；两组试
网络 - 2020-02-14
NEJM：强效抗癌药ceritinib有效之治疗肺癌
诺华研发的Ceritinib是一种ALK抑制剂，体外试验显示，其ALK抑制效果和克里唑蒂尼比较要高出20倍。2014年3月27号NEJM发表了Ceritinib的临床1期研究结果：对克里唑蒂尼耐药的ALK-重排NSCLC患者，服用Ceritinib后所产生的治疗应答率高达56%。 原文摘要 BACKGROUNDNon–small-cell lung cancer (NSCLC) harbo
MedSci原创 - 抗癌药，ceritinib，肺癌 - 2014-03-28
Clin Chem：老年严重低磷酸盐血症1例
美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的学者报告了一例严重低磷酸盐血症的病例，论文发表《临床化学》杂志[Clinical Chemistry,July 2014,60(7):928-931]。 病例描述 一位79岁白人男性，有进行性骨痛病史，3年前入院治疗。患者自述开始时双脚疼痛，后两年内逐渐扩散至身体其他部分。进一步评估发现，双脚有多处应力性骨折。骨密度检测表明有骨质疏松。两年内
医学论坛网 - 低磷酸盐血症，老年，男性，进行性骨痛，血管外皮细胞瘤 - 2014-07-29
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