FDA批准首个急性髓性白血病（AML）靶向新药midostaurin
FDA 4月28日批准诺华Rydapt (midostaurin)，用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。
医药魔方 - AML，FDA - 2017-04-30
诺华试验性肥大细胞增多症药物midostaurin整体缓解率达60%
近日，诺华试验性罕见血癌药物midostaurin的一项中期临床试验取得重要进展，数据表明，该药物在系统性肥大细胞增多症患者中取得了良好的缓解率。
生物谷 - 诺华midostaurin - 2016-07-06
Blood：Midostaurin可明显延长携带FLT3-ITD的急性髓系白血病患者的无进展存活期
Schlenk等人开展一II期的假设生成试验，探究强化化疗联合多靶向激酶抑制剂midostaurin（米哚妥林）治疗，随后再予以异基因造血干细胞移植（alloHCT）和单药维持治疗12个月是否可行，对无进展存活期
MedSci原创 - FTD3-ITD，AML，midostaurin - 2019-01-09
Blood：突破，美国药监局通过用于治疗FLT3基因突变的急性骨髓性白血病的新药
2017年4月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了midostaurin（Rydapt:诺华制药商品名），用于治疗新诊断的携带FLT3基因突变的急性骨髓性白血病的成年患者。
MedSci原创 - 急性骨髓性白血病，基因突变，新药 - 2017-06-30
【ASH继续教育】改善AML患者强化诱导治疗的长期结局
2023年ASH继续教育项目中，德国Christoph Röllig教授发表综述，阐述了改善强化诱导治疗AML的长期结局的策略。
聊聊血液 - 急性髓系白血病，强化诱导 - 2023-12-22
Blood：急性髓系白血病FLT3-ITD突变的克隆进化
该研究为FLT3-ITD突变的AML患者在米司他林联合强化化疗治疗下的克隆进化和耐药机制提供了新的见解
MedSci原创 - 急性髓系白血病（AML），FLT3-ITD+，米司他林 - 2021-06-11
【盘点】7月NEJM杂志不得不看的亮点研究
7月份快要结束了，本月NEJM杂志又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1.晚期黑色素瘤会PD-1免疫疗法耐药性的机制被揭示 DOI: 10.1056/NEJMoa1604958 黑色瘤患者接受抗程序性死亡1（PD-1）治疗时的客观反应率约为75%，耐受性良好，效果可持续数年，但是首次用药后仍会出现延迟复发。研究人员分析了转移性黑色素瘤患者的活组织检查
MedSci原创 - 2016-07-29
“四大”白血病靶向治疗药物盘点（上）
白血病是一种造血干细胞恶性克隆性疾病，又称 “ 血癌 ” 。白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。白血病按照起病的急缓分为急、慢性白血病，急性白血病细胞分化停滞在早期阶段，以原始及早幼细胞为主，疾病发展迅速，病程数月。慢性白血病
火石创造 - 白血病，靶向治疗 - 2018-08-11
【ASCO继续教育】AML治疗中的进展与挑战
综述重点关注急性髓系白血病治疗中的最新进展与持续挑战，特别是继发性 AML 的持续挑战和年轻患者的初始治疗，还概述了与靶向治疗相关的常见副作用和毒性及缓解策略。现整理全文供参考。
聊聊血液 - AML，急性髓系白血病 - 2024-05-08
NEJM：米哚妥林治疗晚期系统性肥大细胞增多症疗效显著
George,et al.Efficacy and Safety of Midostaurin in Advanced Systemic
MedSci原创 - 米哚妥林，系统性肥大细胞增多症 - 2016-06-30
中国团队自主研发一白血病靶向药物进入临床试验
“《我不是药神》中讲述的白血病是慢性髓系白血病(CML)，我们自主研发获得批准进入临床试验的靶向药物是针对急性髓系白血病(AML)患者的。”中科院强磁场科学中心研究员刘青松6日介绍，经过5年临床试验后，将对治疗AML是重大利好。
中国新闻网 - 自主研发，白血病，实验 - 2018-07-09
Blood：NPM1/FLT3-ITD分型对AML患者预后的预测意义
携带FLT3内部串联重复(ITD)的AML患者预后较差，特别是伴有高(≥0.5)突变/野生型等位基因比率(AR)的AML患者。2017年欧洲白血病(ELN)建议，根据ITD-AR和NPM1突变状态，定义了四种不同的FLT3-ITD基因型。
MedSci原创 - NPM1，FLT3-ITD，AML - 2019-12-12
【blood】我如何治疗复发难治性急性髓系白血病
《blood》近日发表的一篇综述中，作者通过描述3例患者，说明了这一患者群体的治疗决策。
聊聊血液 - 急性髓系白血病，复发难治性急性髓系白血病，可测量残留病变 - 2023-12-01
FDA 受理首个肿瘤代谢药物 enasidenib
今天 FDA 宣布将受理赛尔基因和 Agios 的变异 IDH2 抑制剂 enasidenib (曾用名 AG-221) 的上市申请，PDUFA 日期为今年 8 月 30 日。Enasidenib 申请适应症为 IDH2 变异复发、难治型 AML。15% 的 AML 患者有 IDH2 变异，雅培的 IDH2 变异试剂盒也同时递交申请。在有 209 人参与的一 / 二期临床试验中，enasiden
美中药源 - 肿瘤代谢药物，FDA - 2017-03-05
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