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Col7a1

2020-05-29

侠胆医心 (审核中...)

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全文收起伟大！#FDA#批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于#单纯疱疹病毒1型#（#HSV-1#）的#局部基因疗法##Beremagene Geperpavec#（B-VEC），商品名#Vyjuvke#。用于治疗6月龄及以上的伴有#Col7a1#基因突变的#营养不良大疱性表皮松解症#（DEB）患者的伤口。 #AAV载体#无法重复给药，而#基因治疗#会随时间推移，疗效逐步降低，看来还需要找到新的载体！HSV-1是其中之一，#慢病毒载体#有天然的缺陷，未来还需要发现更多的载体，或开发新型的#纳米载体#。

FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”

2023-05-21发表于上海

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